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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare pediatriche, Bambino Gesù – Talassemia, trattato con l’editing del genoma il primo paziente

"I promettenti risultati della sperimentazione internazionale con il sistema CRISPR-CAS9 presentati al Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) 07 dicembre 2020 L'editing del genoma per correggere la talassemia. È stato trattato con questa tecnica innovativa all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù il primo paziente italiano, un giovane...

Sindrome mielodisplastica – Nei pazienti tra 50 e 75 anni il trapianto allogenico di staminali risulta efficace

"Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT) ha quasi una raddoppiato la sopravvivenza di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica (MDS) tra i 50 e i 75 anni nello studio 1102 del Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network, presentato al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH). Trapianto offerto...

Sindrome parkinsoniana piramidale

"Sinonimo: Sindrome pallido-piramidale La sindrome parkinsoniana piramidale è una malattia neurologica genetica rara, caratterizzata dall'associazione tra i segni del parkinsonismo (bradicinesia, rigidità e/o tremore a riposo) e segni piramidali...