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Author: Alessia Massaccesi

Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di novembre 2019

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 10 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: trombocitopenia immune sclerosi laterale amiotrofica distrofia muscolare di Duchenne osteosarcoma tumore tenosinoviale a cellule giganti atrofia multisistemica deficit di fenilalanina idrossilasi mielofibrosi deficit...

Ipoplasia ungueale di Hirschsprung

Sinonimi: Malattia di Al Gazali-Hirschsprung; Sindrome di Al Gazali-Donnai-Muller Questa sindrome è stata descritta solo in 3 pazienti: un coppia di fratelli, un maschio e una femmina di origine Sikh e un maschio, figlio di cugini di primo grado di Pakistani musulmani. Tutti e tre i pazienti sono...

Degenerazione maculare senile e glaucoma – Microbioma oculare, il ruolo dell’intestino

"Nei soggetti affetti da degenerazione maculare senile una integrazione con antiossidanti  rallenta l’evoluzione della malattia Sulla superficie dell’occhio umano albergano diversi batteri: l’occhio al pari di tutta la superficie corporea, infatti,  risulta densamente popolato da batteri saprofiti.  L’uso delle lenti a contatto o terapie antibiotiche prolungate possono alterare...