Malattie rare – Screening Neonatale Esteso. Secondo l’ISS l’85% delle Regioni hanno avviato programma, ma solo il 38% ha attivato i centri di coordinamento
"Pubblicato dall’Istituto superiore di sanità il primo Rapporto sullo stato dell’arte dei programmi regionali. In ritardo Abruzzo, Basilicata e Calabria. “Necessario rafforzare ulteriori sinergie soprattutto in direzione della cooperazione sul territorio”. IL RAPPORTO 26 NOV - “Sono 18 le Regioni/Province Autonome che hanno avviato il programma di Screening...
Tumori delle vie biliari – ‘Derazantinib’, “farmaco di precisione” potenziale terapia per le forme avanzate che non rispondono più alla chemioterapia
"Si apre la strada a una nuova strategia di cura per il colangiocarcinoma non operabile e non più responsivo alla chemioterapia grazie a derazantinib, un inibitore selettivo di FGFR2. Lo evidenzia lo studio condotto su pazienti afferenti a importanti Cancer Centers europei e americani guidati...
Oggi è la Giornata della Carenza di Ferro – Importante riconoscerne i sintomi
"Stanchezza, frequenti mal di testa, fiato corto, colorito pallido, capelli e unghie fragili, ma anche irritabilità, scarsa concentrazione, maggiore esposizione alle infezioni: tutte condizioni apparentemente slegate tra loro ma che invece possono avere una causa comune. Si tratta della carenza di ferro, un problema di...
Malattie rare – Colangite sclerosante primitiva, progettazione ed endpoint per le sperimentazioni cliniche
Un articolo di revisione pubblicato in Hepatology, nato dalla collaborazione tra gli Stati Uniti e l’Olanda, analizza le informazioni normative, la letteratura disponibile sulla storia naturale e i potenziali endpoint candidati clinici e surrogati nella colangite sclerosante primitiva. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1174-1188 Consulta l’abstract su PubMed Fonte: orphaNews Italia Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-22-novembre-2018.html...
Malattie rare – Strumento POWER, raccomandazioni per coinvolgere i rappresentanti dei pazienti nella scelta delle misurazioni degli esiti rilevanti durante la progettazione di sperimentazioni cliniche
I ricercatori hanno sviluppato uno strumento per coinvolgere i pazienti nell’individuazione delle misurazioni degli esiti e nella scelta degli strumenti di misurazione; lo strumento è stato sviluppato con un gruppo di pazienti esperti e un test pratico durante una sperimentazione in corso. Lo sviluppo e le...
Diabete di tipo 2 – ‘Semaglutide’ orale meglio di ‘liraglutide’ su emoglobina glicata e peso corporeo
"In pazienti adulti giapponesi con diabete di tipo 2, la monoterapia con semaglutide orale in monosomministrazione giornaliera dopo 52 settimane ha ridotto il livello di emoglobina glicata e il peso in misura significativamente superiore a liraglutide per via sottocutanea. Alla dose più alta di semaglutide,...
Malattie rare – Neoplasia endocrina multipla tipo 1, “Qualità dentro, qualità fuori”: un approccio graduale alla medicina basata sulle evidenze
In un articolo pubblicato in Endocrine Connections, i ricercatori del Centro Medico Universitario di Utrecht indicano gli studi osservazionali, all’interno coorti di pazienti, come la progettazione di studi più fattibile in materia di prevalenza della malattia. Gli autori passano in rassegna le strategie per individuare un numero...
Diabete di tipo 2 – ‘Empagliflozin’ riduce la massa ventricolare sinistra
"Nei pazienti con diabete di tipo 2 e storia di malattia coronarica stabile, il trattamento con empagliflozin, inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio 2 (SGLT2), riduce significativamente la massa ventricolare sinistra. È quanto emerge dallo studio EMPA-HEART, presentato di recente a Chicago, durante il Congresso annuale dell'American...
Anticolesterolo – Confermate efficacia e sicurezza a lungo termine di ‘evolocumab’
"In occasione del recente congresso dell'American Heart Association (AHA) sono stati presentati i dati finali dello studio OSLER-1 (Open-Label Study of Long-TERm Evaluation Against LDL-C, "studio in aperto sulla valutazione a lungo termine contro il LDL-C"). OSLER-1 è uno studio della durata di 5 anni I...
Studio di una progettazione adattativa per una sperimentazione clinica nel campo delle malattie rare
Un articolo pubblicato da un team di Sanofi in Pharmaceutical Statistics analizza l’applicazione di una progettazione adattativa seamless di fase II/III nel campo delle malattie rare, a doppio braccio, con due endpoint: due dosi di un trattamento sperimentale (dosaggio basso e dosaggio alto) e un controllo con...
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