a

Il Comitato I Malati Invisibili ONLUS è presente e attivo nel territorio nazionale da aprile 2014.

(+39) 000 0000 000

info@imalatiinvisibili.it
Via Monte Suello 1/12a – 16129 Genova (IT)

Salva

Articoli recenti

CF 95173870106

info@imalatiinvisibili.it

Via Monte Suello 1/12A

16129 Genova (IT)

Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), con terapia genica con betibeglogene autotemcel indipendenza trasfusionale fino a sei anni

"Al congresso annuale dell'ASH sono stati presentati i risultati aggiornati sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a sei anni di terapia genica con betibeglogene autotemcel (beti-cel; in precedenza nota come LentiGlobin nella β-talassemia) nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)....

Malattie rare pediatriche, Bambino Gesù – Talassemia, trattato con l’editing del genoma il primo paziente

"I promettenti risultati della sperimentazione internazionale con il sistema CRISPR-CAS9 presentati al Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) 07 dicembre 2020 L'editing del genoma per correggere la talassemia. È stato trattato con questa tecnica innovativa all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù il primo paziente italiano, un giovane...