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Author: Alessia Massaccesi

Immunoterapia – Tumori inviano droni biologici contro sistema immunitario

"Saranno utili per monitorare la risposta alle terapie Le cellule tumorali lanciano dei veri e propri 'droni' biologici per combattere a distanza il sistema immunitario: sono delle piccole vescicole (chiamate esosomi) che entrano nel circolo sanguigno portando sulla superficie un'arma molto potente, la proteina PD-L1, che fiacca i 'guardiani' del sistema immunitario prima ancora...

Codice a barre genetico – Memorizza la storia delle cellule

"Utile a ricostruire sviluppo organismo e tumori Realizzato un 'codice a barre' genetico che memorizza in tempo reale la divisione delle singole cellule dell'organismo, permettendo di ricostruirne a ritroso l'evoluzione fino a risalire alle primissime fasi dello sviluppo embrionale: messo a punto e testato nei topi, potrebbe aiutare a capire...

Miopatia mitocondriale – anemia sideroblastica o MLASA

Sinonimi: MLASA; MSA; Miopatia - acidosi lattica - anemia sideroblastica La miopatia mitocondriale associata a anemia sideroblastica fa parte di un gruppo eterogeneo di miopatie metaboliche. È caratterizzata da intolleranza progressiva all'esercizio fisico, che si manifesta durante l'infanzia, anemia sideroblastica, che si manifesta durante l'adolescenza, acidosi lattica e miopatia mitocondriale....

Malattie rare – Iperossaluria primitiva o enterica e malattia renale cronica avanzata, primi pazienti trattati con ‘ALLN-177’

I primi pazienti sono stati trattati in uno studio di fase 2 che ha valutato l'ALLN-177 di Allena Pharmaceuticals, Inc. negli adulti e negli adolescenti con Iperossaluria primitiva o iperossaluria intestinale con malattia renale cronica avanzata (CKD) ed elevato ossalato plasmatico.  ALLN-177, un enzima approvato 'first-in-class'...

Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), FDA conferisce designazione di farmaco orfano a ‘Livantra’

La mattina del 14 agosto 2018 la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso una designazione di farmaco orfano in una seconda indicazione alla versione liquida riformulata, riproposta dalla Martin Pharmaceuticals, del farmaco trimetazidina (LIVANTRA) e  per il trattamento dell'Ipertensione arteriosa polmonare (PAH)  "La teoria...

Proteinosi alveolare polmonare autoimmune

Sinonimi: PAP autoimmune; PAP idiopatica; Proteinosi alveolare polmonare idiopatica; aPAP; iPAP La proteinosi alveolare polmonare (PAP) è una malattia rara polmonare, caratterizzata dall'accumulo di una sostanza lipoproteica negli spazi aerei polmonari distali, che si colora con l'acido periodico di Schiff (PAS). L'età di esordio della malattia è tipicamente nella terza-quarta decade. Sintomi clinici I...