Malattie rare – Emofilia, ‘MarzAA’ ha mostrato prevenire e prolungare tempo di successivo sanguinamento
I dati provvisori dello studio di fase 2/3 di Catalyst Biosciences, Inc. del sottocutaneo (SQ) profilattico Fattore VIIa (FVIIa) variante marzeptacog alfa (attivato) (MarzAA) come potenziale trattamento per l'emofilia A o B con inibitori sono stati rilasciati in una presentazione orale al Summit del 2018 sullo sviluppo del farmaco per...
Malattie rare – Ittiosi congenita autosomica recessiva da deficit di TGM-1 (ARCI), FDA conferisce designazione di malattia pediatrica rara a ‘KB105’
Ieri mattina, 23 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso un'indicazione di malattia pediatrica rara a 'KB105' della Krystal Biotech per il trattamento di pazienti con Ittiosi congenita autosomica recessiva da deficit di TGM-1 (ARCI). Attualmente, non ci sono trattamenti disponibili per...
Malattie rare – Angioedema ereditario, Fda approva lanadelumab, primo inibitore callicreina
"La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato lanadelumab, il primo farmaco del suo genere per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da angioedema ereditario, una rara malattia ereditaria che provoca edema. Il farmaco è un...
Diabete – Per ridurre infarti e ictus controllare cinque fattori
"Benefici da cure e stop al fumo soprattutto nei pazienti under 55 Fumo di sigaretta, pressione, funzionalità renale, zuccheri e grassi nel sangue: tenere sotto controllo questi 5 fattori riduce il rischio di mortalità per infarti e ictus in persone con diabete di tipo 2. E a...
Carenza medici – Ministero chiede a regioni, dati entro primi giorni settembre
"Giulia Grillo, al lavoro per cambiamenti nella legge di Stabilità Una ricognizione urgente sul problema della carenza dei medici: è questo l'obiettivo della richiesta inoltrata oggi dal ministero della Salute a Regioni e Province autonome per "una urgente ricognizione di dati e parametri aggiornati sul personale...
Autismo bambini – Robot amico aiuta a interagire con gli altri
"Aumentano le capacità sociali e di attenzione Interagire con un robot può aiutare i bambini con la sindrome dello spettro autistico a sviluppare alcune capacità sociali, da un maggiore contatto visivo con l'interlocutore a una migliore attenzione mentre giocano. Lo ha dimostrato uno studio preliminare pubblicato dalla...
Trapianto di rene da vivente – Perde 32 chili in 16 mesi per donare rene a padre malato
"Dawn Muhammad si è messa a dieta in gran segreto per raggiungere il peso forma e riuscire così ad aiutare il papà in dialisi. Tra pochi giorni programmato il trapianto Suo padre era in dialisi: due volte alla settimana per sopravvivere. La figlia, Dawn Muhammad, dopo...
Equilibrio e udito – Trovato dopo 40 anni il ‘regista’
"E' una proteina dell'orecchio, apre a nuove cure per la sordità Trovato, dopo 40 anni di ricerche, il 'regista' dell'udito e dell'equilibrio: si tratta di una proteina-sensore, chiamata TMC1, che all'interno dell'orecchio traduce suoni e movimenti della testa in segnali nervosi diretti al cervello. Cruciale per la...
AIDS – Congresso Mondiale, conferme per doravirina, nuovo NNRTI ad elevata efficacia e tollerabilità
"Alla 22° International AIDS Conference (AIDS 2018) di Amsterdam sono stati annunciati i risultati a 96 settimane, dello studio di fase III DRIVE-FORWARD, che valuta il profilo di efficacia e sicurezza di doravirina (DOR)- in combinazione con altri agenti antiretrovirali, per il trattamento dell'infezione da...
Carcinoma epatocellulare – Per le forme non resecabili, lenvatinib approvato in prima linea
"La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per lenvatinib, un inibitore orale del recettore della tirosinasi, come unico agente per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma epatocellulare (HCC) avanzato o non risolvibile che non hanno ricevuto alcuna terapia sistemica...
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