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Author: Alessia Massaccesi

Alfa-mannosidosi o Deficit di alfa-D-mannosidosi lisosomiale

L'alfa-mannosidosi è una malattia ereditaria da deposito lisosomiale caratterizzata da immunodeficienza, anomalie facciali e scheletriche, deficit uditivo e cognitivo. Si presenta in circa 1 ogni 500.000 neonati. I neonati affetti spesso sembrano normali alla nascita, ma la loro condizione peggiora progressivamente. Tuttavia, alcuni bambini nascono con caviglie...

Malattie rare – Alfa-mannosidosi, nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano

LAMZEDE (velmanase alfa) è un farmaco utilizzato nei pazienti affetti da alfa-mannosidosi, da lieve a moderata, per il trattamento dei segni non neurologici. In precedenza il farmaco aveva ricevuto la designazione orfana. L’autorizzazione del medicinale era avvenuta in “circostanze eccezionali”. Ciò si verifica quando il richiedente l’autorizzazione è...

Malattie rare – Farmaci orfani, Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2018

Il Comitato ha inviato alla Commissione Europea 14 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a: Trattamento del linfoma follicolare Prevenzione della sindrome emolitico-uremica Trattamento del glioma Prevenzione dell’aspergillosi invasiva Trattamento della malattia di Stargardt Trattamento della malattia da virus Ebola Trattamento dell’emofilia...