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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), in fase 2 ralinepag risulta efficace sulla resistenza vascolare

"In pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) moderatamente sintomatica, il trattamento con ralinepag, in formulazione orale, riduce la resistenza vascolare polmonare (PVR) rispetto al placebo. Lo studio, pubblicato su European Respiratory Journal, andrà confermato in sperimentazioni successive di fase 3 Qualche informazione sull’ipertensione arteriosa polmonare e...

Malattie rare, USA – NORD inaugura nuovi finanziamenti e una nuova piattaforma educativa per le malattie rare

Alla fine di giugno, l’Organizzazione Nazionale statunitense per le Malattie Rare (NORD) ha annunciato l’offerta di dieci nuovi finanziamenti, dedicati a: studio della displasia alveolo-capillare con difetto di allineamento dei vasi polmonari; tumore dell’appendice e pseudomixoma del peritoneo, ipercolesterolemia familiare, sindrome dell’occhio di gatto, aciduria...

Asma – Doxofillina risulta più efficace e sicura di teofillina

"Doxofillina è una metilxantina efficace e sicura nel trattamento dell'asma, con un profilo di efficacia e sicurezza superiori rispetto a quanto osservato con la teofillina. Sono queste le conclusioni di una rassegna sistematica della letteratura, con annessa metanalisi, recentemente pubblicata sulla rivista Multidisciplinary Respiratory Medicine,...

Malattie rare – Emofilia, le molecole a emivita prolungata rappresentano l’innovazione che può cambiare la vita dei pazienti

"Le molecole a emivita prolungata sono in grado di personalizzare la terapia, ridurre la frequenza delle somministrazioni e migliorare sensibilmente l’aderenza al trattamento. Dal numero 171 del magazine. *IN COLLABORAZIONE CON SOBI Cambia l’approccio al paziente emofilico e la visione della malattia stessa. Un obiettivo, impensabile...

Sequenza dell’acinesia fetale

Sinonimi: Artrogriposi multipla congenita - ipoplasia polmonare; FADS; Sindrome di Pena-Shokeir, tipo 1 La sequenza acinesia/ipocinesia fetale (o sindrome di Pena-Shokeir tipo 1) comprende contratture multiple delle articolazioni, anomalie facciali e ipoplasia polmonare. Indipendentemente dalla causa, questa sequenza origina dalla diminuzione dell'attività fetale. Caratteristiche cliniche I disturbi della...