Malattie rare – Medicina di precisione, il riposizionamento dei farmaci con modelli computazionali
Lo studio pubblicato in Drug Discovery Today mette in luce le esigenze non soddisfatte nel campo dello sviluppo dei farmaci per le malattie rare. In questo contesto, il riposizionamento dei farmaci con modelli computazionali si è dimostrato efficace se applicato allo sviluppo di trattamenti per le malattie,...
Nuove sfide nella valutazione del rapporto rischio-beneficio dal punto di vista normativo
Le tecnologie di editing del genoma si evolvono velocemente e seguono regolamentazioni specifiche; permangono tuttavia alcune sfide nel processo di sviluppo terapeutico con un impatto sul rapporto rischio/beneficio delle terapie. Attualmente stanno emergendo una serie di sfide con un impatto sulle terapie, tra le quali: ...
Le sfide etiche poste dalle tecniche di sostituzione mitocondriale
L’articolo è incentrato sulla tecnica di sostituzione mitocondriale (MRT, mitochondrial replacement technicque) e sugli interrogativi di natura etica sollevati a livello mondiale, sottolineando come alcuni di questi richiedano uno sforzo comune da parte della comunità mondiale della ricerca e della comunità clinica nell’ottica di creare...
Spondiloartrite assiale – Documentato effetto strutturale con ‘Etanercept’
"I risultati di uno studio di recente pubblicazione su ARD sembrano suggerire l'esistenza di un effetto strutturale positivo di etanercept, in termini di riduzione del danno all'articolazione sacroiliaca (che accompagna la manifestazione di spondiloartrite assiale ax-SpA di nuova insorgenza). Tali risultati sono confortanti in quanto...
L’impatto del deficit di lipoproteina lipasi sulla qualità della vita legata alla salute: uno studio qualitativo dettagliato e strutturato
Lo studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases mette in luce le preoccupazioni dei pazienti e cosa è secondo loro necessario per migliorare l’informazione, il supporto, i consigli nutrizionali e la presa in carico della malattia da parte dei professionisti del settore sanitario. L’articolo sottolinea la necessità...
Il nuovo sito internet di RD-Connect
Il nuovo sito è stato progettato per dare risalto all’ampio lavoro di collegamento dei dati nella sezione "Data linkage". Ogni pacchetto di lavoro è stato aggiornato con un nuovo contenuto ed è ora disponibile una nuova funzione di ricerca nella Contacts directory (directory dei contatti) che permette di...
Artrite reumatoide e Osteoartrosi – ‘Etoricoxib’ risulta efficace e sicuro a livello gastrointestinale
"Etoricoxib è efficace nel controllo del dolore, miglioramento della funzione e riduzione della disabilità in pazienti con artrite reumatoide e osteoartrite senza aumentato del rischio di eventi avversi gastrointestinali (GAE) rispetto al placebo, e con un rischio ridotto di GAE rispetto a diclofenac e naprossene....
Farmaci pediatrici: la dichiarazione europea
La Commissione Europea ha presentato una relazione al Parlamento Europeo e al Consiglio riguardante i progressi fatti nel campo dei farmaci pediatrici dall’entrata in vigore, 10 anni fa, del Regolamento Europeo relativo ai medicinali ad uso pediatrico. Il Commissario alla Salute e alla Sicurezza Alimentare...
Fibrosi Polmonare Idiopatica – Progetto per facilitare diagnosi e acceso rapido a trattamenti
""Fare di più" per i pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF), grave e rara malattia che causa la cicatrizzazione progressiva e irreversibile dei polmoni, con una sopravvivenza limitata a tre anni dalla diagnosi nel 50% dei casi. Un'esigenza raccolta da Roche che promuove "PerFECT", un...
Formazione: livello di conoscenza delle malattie rare degli studenti di medicina
Uno studio pubblicato in Przeglad Epidemiologiczny Journal si sofferma sulla necessità fondamentale di migliorare la diffusione della conoscenza delle malattie rare tra gli studenti di facoltà sanitarie e di predisporre un nuovo metodo educativo caratterizzato da un insegnamento globale che comprenda iniziative di formazione incentrate su malattie...
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