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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), in studio di fase III farmaco di Biogen manca end point primario, ma si amplia l’accesso anticipato

"Biogen ha riferito che il farmaco antisenso sperimentale tofersen ha mancato l'endpoint primario in uno studio di fase III di adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e una mutazione SOD1 confermata. Tuttavia, i risultati top-line, presentati domenica al meeting annuale dell'American Neurological Association (ANA), hanno...

Sclerosi multipla – Risultati intermedi di uno studio di Fase 3 indicano che diroximel fumarato è sicuro ed efficace come dimetil fumarato ma con migliore tollerabilità

"I risultati intermedi dello studio in corso di fase 3 EVOLVE-MS-1 dimostrano che i risultati di sicurezza ed efficacia di diroximel fumarato (DRF) sono coerenti con il profilo beneficio-rischio noto per il dimetil fumarato (DMF). Inoltre, il basso tasso di interruzione del trattamento in un...

Malattie rare – Sindrome dell’intestino corto, una grave complicanza è l’epatopatia associata ad insufficienza intestinale (IFALD)

"Non c'è una definizione ufficiale e univoca dell'epatopatia associata ad insufficienza intestinale (IFALD), principalmente per il fatto che non è facile caratterizzare questa malattia.  È stata in generale definita come "qualsiasi anormalità dei test di funzione epatica conseguenti all'insufficienza intestinale". Ovviamente nel processo diagnostico bisogna...

Osteoporosi, Trieste – Tecnica innovativa per studiare osso

"Tecnica innovativa Dipartimento Ingegneria Architettura UniTrieste Il Dipartimento di Ingegneria e Architettura dell'Università di Trieste ha messo a punto un test per valutare in modo veloce e accurato la struttura dell'osso e diagnosticare un eventuale rischio frattura a causa della fragilità ossea (osteoporosi). E' il BES...