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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di maggio 2019

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 12 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a: trattamento del diabete associato a sordità a trasmissione materna trattamento della sindrome di Angelman trattamento dell’emofilia A trattamento dell’atrofia muscolare spinale trattamento della beta talassemia intermedia e...

Malattie rare – Riposizionamento e database dei farmaci

Un recente studio pubblicato in Genomics esamina il riposizionamento dei farmaci e come i database dei medicinali possano favorirlo. In effetti gli autori ritengono che i database possano essere di grande aiuto in qualità di strumenti che facilitano le applicazioni del riposizionamento. Tuttavia, evidenziano come il loro potenziale...

Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), in fase 2 ralinepag risulta efficace sulla resistenza vascolare

"In pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) moderatamente sintomatica, il trattamento con ralinepag, in formulazione orale, riduce la resistenza vascolare polmonare (PVR) rispetto al placebo. Lo studio, pubblicato su European Respiratory Journal, andrà confermato in sperimentazioni successive di fase 3 Qualche informazione sull’ipertensione arteriosa polmonare e...

Malattie rare, USA – NORD inaugura nuovi finanziamenti e una nuova piattaforma educativa per le malattie rare

Alla fine di giugno, l’Organizzazione Nazionale statunitense per le Malattie Rare (NORD) ha annunciato l’offerta di dieci nuovi finanziamenti, dedicati a: studio della displasia alveolo-capillare con difetto di allineamento dei vasi polmonari; tumore dell’appendice e pseudomixoma del peritoneo, ipercolesterolemia familiare, sindrome dell’occhio di gatto, aciduria...