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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare: ADA-SCID, benefici e sfide di Strimvelis

Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases si sofferma sui benefici e le sfide riguardanti la creazione di un registro incentrato sui pazienti per la terapia genica Strimvelis per la malattia rara ADA-SCID. Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali ex vivo autorizzata dall’Agenzia Europea per i Medicinali...

Malattie rare – Relazione del gruppo di interesse speciale dell’ISPOR riguardante le sfide affrontate da HTA e ricerca sulle tecnologie

Un articolo pubblicato nella rivista Science Direct: Value in Health individua le sfide fondamentali nell’ambito della ricerca sulle malattie rare (MR) e della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA – health technology assessment) per fornire soluzioni sostenibili per lo sviluppo di nuove terapie. Lo studio mette in luce il...

Per ricordare – Il cervello fa la ola

"Viste le onde cerebrali muoversi all'unisono Come un gruppo di tifosi in uno stadio affollato, il cervello fa la 'ola' quando deve imparare e ricordare qualcosa: per la prima volta le onde cerebrali generate da queste attività complesse in diverse aree della corteccia sono state osservate...

Malattie infiammatorie intestinali (IBD) – Si lavora sul microbioma

"Genentech, una società del gruppo Roche, e Microbiotica, biotech di Cambridge, nel Regno Unito, hanno firmato una collaborazione strategica pluriennale per scoprire, sviluppare e commercializzare biomarcatori, bersagli e farmaci per le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) Microbiotica è stata costituita 18 mesi fa grazie al finanziamento...