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Author: Alessia Massaccesi

Sindrome WHIM

Sinonimi: Sindrome verruche-infezioni-leucopenia-mielocatessi; Sindrome verruche-ipogammaglobulinemia-infezioni-mielocatessi Definizione La sindrome WHIM (verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni, e mielocatessi) è un deficit immunitario congenito autosomico dominante caratterizzato dalla ritenzione anomala di neutrofili maturi nel midollo osseo (mielocatessi) e da occasionale ipogammaglobulinemia, associata ad un aumento del rischio di infezioni batteriche e alla...

Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di marzo 2020

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 11 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: tumore ovarico trapianto di cellule staminali ematopoietiche miastenia grave carcinoma epatocellulare colestasi intraepatica progressiva familiare emofilia A trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale leucemia...

Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2020

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 12 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: mieloma multiplo linfoma della zona marginale distacco della retina emoglobinuria parossistica notturna carcinoma epatocellulare malattia di Canavan sarcoma dei tessuti molli encefalopatia neonatale ...

Colite Ulcerosa e Crohn – Progetto IBDpoint di Takeda, premiato tra le “Eccellenze dell’Informazione Scientifica e la Centralità del Paziente”

"Takeda torna sul podio de "Le Eccellenze dell'Informazione Scientifica e la Centralità del Paziente" con il progetto IBDpoint - Linkedin Showcase primo nella categoria "Informazione Scientifica Multicanale". IBD point è al servizio di medici e pazienti e ha lo scopo di fare informazione ma anche sensibilizzare...