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Author: Alessia Massaccesi

Malattie rare – Distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2A (LGMD2A), Sarepta acquisisce i diritti di una nuova terapia genica

Sarepta Therapeutics sta acquisendo un programma di terapia genica sperimentale focalizzato su calpain-3 per il trattamento della distrofia muscolare dei cingoli degli arti tipo 2A (LGMD2A). La terapia candidata è stata sviluppata dall'Istituto di ricerca del Nationwide Children's Hospital. È la sesta candidata alla terapia genica di...

Malattie rare, Padova – Fibrosi polmonare idiopatica (IPF), in programma per stasera “Respirare sott’acqua – Piccoli esercizi di sopravvivenza spirituale”

"Sono le storie delle persone affette da fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una delle Malattie Rare più diffuse in Italia, che saranno al centro del reading teatrale intitolato “Respirare sott’acqua – Piccoli esercizi di sopravvivenza spirituale”, in programma per la serata di domani, 30 maggio, a...

Malattie rare – Malattia di Wilson: per i pazienti intolleranti alla terapia con penicillamina D, il Chmp ha dato parere positivo per la trientina

"Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha dato parere positivo e raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio per il farmaco Cufence (trientina diidrocloruro) per il trattamento della malattia di Wilson, una rara patologia ereditaria che provoca l'accumulo di rame nel...