Malattie rare – Deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), Commissione europea ha approvato olipudasi alfa
“La Commissione Europea ha approvato olipudasi alfa come prima e unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti in età pediatrica e adulti affetti da ASMD di tipo A/B o di tipo B. L’approvazione si basa sui dati positivi degli studi clinici ASCEND e ASCEND-Peds, in cui olipudasi alfa ha mostrato di fornire un miglioramento sostanziale e clinicamente rilevante della funzionalità polmonare (misurata dalla capacità di diffusione del monossido di carbonio, o DLco) e una riduzione dei volumi di milza e fegato, con un profilo di sicurezza ben tollerato
Date le urgenti necessità mediche non soddisfatte della comunità ASMD, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso a olipudasi alfa la designazione PRIority MEdicines (PRIME). Olipudasi alfa ha anche ricevuto speciali designazioni di scoperta da diverse altre agenzie regolatorie in tutto il mondo.
L’ASMD è una malattia genetica estremamente rara e progressiva che registra morbilità e mortalità significative, soprattutto tra i neonati e i bambini. Molti pazienti pediatrici, infatti, non sopravvivono all’età adulta. I segni e i sintomi della ASMD possono includere ingrossamento della milza o del fegato, difficoltà respiratorie, infezioni polmonari, ecchimosi o emorragie insolite, tra le altre manifestazioni della malattia. La gestione attuale della malattia comprende cure palliative e di supporto per gestire i sintomi.
Olipudasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva progettata per sostituire la sfingomielinasi acida (ASM) carente o difettosa, un enzima che consente la scissione del lipide sfingomielina…”
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Fonte: “Deficit di sfingomielinasi acida, approvazione europea per olipudasi alfa”, PHARMASTAR
