Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in fase iniziale, metilcobalamina a dosi elevate in studio di Fase 3 rallenta il declino funzionale
“Una dose ultra-elevata di metilcobalamina rallenta il declino funzionale del 43% nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in fase iniziale. La dose di 50 mg è stata somministrata due volte alla settimana tramite iniezione intramuscolare. Nello studio di fase 3, i cui risultati sono stati pubblicati su “JAMA Neurology” – l’efficacia è stata ancora maggiore per i partecipanti che assumevano anche riluzolo, farmaco che modifica il glutammato ed è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento della SLA
«I nostri risultati confermano gli effetti modificanti la malattia, riproducibili e clinicamente significativi della metilcobalamina ad altissima dose per i pazienti nelle prime fasi della SLA e con un tasso di progressione moderato» scrivono i ricercatori dello studio, il cui coautore principale è Yuishin Izumi, del Dipartimento di Neurologia della Tokushima University Graduate School of Biomedical Sciences di Tokushima (Giappone).
Razionale basato su evidenze di studi precedenti
La SLA colpisce i motoneuroni superiori e inferiori, con conseguente progressiva debolezza muscolare e atrofia. Ricerche precedenti hanno dimostrato che il tempo dall’insorgenza dei sintomi all’uso del supporto respiratorio invasivo o alla morte è di 20-48 mesi.
Oltre al riluzolo per il trattamento della SLA, la FDA ha approvato l’edaravone, un antiossidante che rallenta i danni ai nervi causati dai radicali liberi dannosi. Tuttavia, l’efficacia di questi due farmaci è limitata, osservano gli attuali investigatori.
La metilcobalamina, una forma attiva dell’analogo della vitamina B12, aiuta ad eliminare l’omocisteina, che è neurotossica e induce stress ossidativo, disfunzione mitocondriale, infiammazione e morte dei motoneuroni. I livelli plasmatici di omocisteina sono notoriamente elevati nei pazienti con SLA…”
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Fonte: “Sclerosi laterale amiotrofica, in fase 3 metilcobalamina a dosi elevate in fase precoce rallenta il declino funzionale”, PHARMASTAR
