Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei ragazzi, terapia steroidea somministrata ogni giorno risulta più efficace del regime a cicli alterni di 10 giorni
“In ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), il prednisone o il deflazacort somministrati ogni giorno si sono dimostrati superiori a un regime basato sulla somministrazione di prednisone per 10 giorni alternati a 10 giorni di sospensione, secondo lo studio internazionale randomizzato FOR-DMD, I cui risultati sono stati pubblicati su “JAMA”
Entrambi i regimi giornalieri hanno portato a «un miglioramento significativo in 3 anni» nei punteggi che riassumono la funzione motoria, la salute respiratoria e la soddisfazione del trattamento, riferiscono gli autori, guidati da Michela Guglieri, dell’Università di Newcastle (Inghilterra).
Indagine sugli schemi più utilizzati
Sebbene gli agenti più recenti siano ora approvati per la DMD, i corticosteroidi rimangono la base della terapia. Molti studi hanno confermato che gli steroidi aumentano la funzione muscolare, ma i programmi di dosaggio nella pratica di routine variano ampiamente. Guglieri e colleghi sottolineano che quando hanno iniziato a pianificare lo studio in corso nel 2004, i sondaggi medici hanno trovato 29 diversi regimi in uso.
Tali indagini hanno anche identificato tre specifici schemi come I più utilizzati:
- Prednisone giornaliero a 0,75 mg/kg
- Deflazacort giornaliero a 0,90 mg/kg
- Cicli di prednisone a 0,75 mg/kg per 10 giorni seguiti da 10 giorni di sospensione…”
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Fonte: “Duchenne, terapia steroidea quotidiana più efficace del regime a cicli alterni di 10 giorni”, PHARMASTAR
