Malattie rare – Anemia falciforme, Aifa ha approvato rimborsabilità per Aifa a crizanlizumab, prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti
“L”Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di crizanlizumab (che sarà commercializzato con il marchio Adakveo®) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso-occlusive crises, VOC) ricorrenti nei pazienti con anemia falciforme di età uguale e superiore a 16 anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale l’Aifa ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità o insufficiente compliance”
L’anemia falciforme, che in Europa colpisce circa 50.000 persone, in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: i pazienti registrati con un quadro clinico grave sono circa 2500-2800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti.
Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.
Le VOC sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una VOC nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti, di cui la maggior parte gestite con intervento medico…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Anemia falciforme: ok Aifa a crizanlizumab, prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti”, PHARMASTAR
