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Malattie rare – Porfiria eritropoietica, l’inibitore orale di GlyT1 bitopertin sarà testato in un trial di fase 2

Bitopertin è un inibitore orale di GlyT1 sviluppato da Roche che lo aveva testato senza successo per i disturbi neurologici. I dati avevano mostrato una soppressione della sintesi dell’eme. Ora sarà testato in un trial di fase 2 per la porfiria eritropoietica

C’è sempre una seconda possibilità, anche per nuove molecole che hanno fallito i trial clinici. È un esempio bitopertin, un inibitore orale di GlyT1 sviluppato da Roche che lo aveva testato per il trattamento dei disturbi neurologici. Nonostante il trial non avesse ottenuto risultati positivi, i dati avevano comunque dimostrato una soppressione della sintesi dell’eme, come ricorda John Quisel, Ceo di Disc Medicine, che lo scorso maggio ha ottenuto la molecola in licenza da Roche, per testarla però contro la porfiria eritropoietica (Ep).

Il finanziamento da 90 milioni di dollari

Idea tanto promettente da convincere un importante consorzio di investitori a impegnarsi in un finanziamento di series B di 90 milioni di dollari. I proventi del finanziamento saranno utilizzati per supportare lo sviluppo della pipeline di candidati terapeutici per l’ematologia di Disc, tra cui appunto uno studio di fase 2 per testare bitopertin. Il finanziamento è stato guidato da OrbiMed con la partecipazione di nuovi investitori Arix Bioscience, Janus Henderson Investors, 5AM Ventures, Rock Springs Capital, Nantahala Capital Management, Willett Advisors e Alexandria Venture Investments. Al finanziamento hanno partecipato anche investitori esistenti, tra cui Atlas Venture, Novo Holdings e Access Biotechnology.

Come funziona bitopertin

Bitopertin è un inibitore del trasportatore 1 della glicina (GlyT1). La glicina è un precursore essenziale per la biosintesi dell’eme e la GlyT1 è necessaria per mantenere livelli adeguati di glicina intracellulare nello sviluppo degli eritrociti. Come modulatore della sintesi dell’eme, bitopertin ha il potenziale di fornire benefici per una serie di disturbi causati da squilibri nella produzione di eme e dei suoi intermedi…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Finanziamento da 90 milioni a Disc Medicine per una molecola contro la porfiria eritropoietica”, ABOUTPHARMA

Tratto da: https://www.aboutpharma.com/blog/2021/09/03/finanziamento-da-90-milioni-a-disc-medicine-per-una-molecola-contro-la-porfiria-eritropoietica/