Malattie rare – Malattia di Pompe, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per avalglucosidasi alfa
“Il Chmp ha dato parere positivo all’approvazione di avalglucosidasi alfa per il trattamento della malattia Pompe. Sviluppato da Sanofi, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Nexviadyme
L’obiettivo della terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe è quello di far arrivare l’enzima alfa-glucosidasi acida ai lisosomi delle cellule muscolari per sostituire quello mancante o malfunzionante e prevenire l’accumulo di glicogeno nei muscoli.
Avalglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale disegnata appositamente per migliorare la penetrazione dell’enzima nelle cellule dei muscoli, in particolare dei muscoli scheletrici. Con approssimativamente 15 moli in più di mannosio-6-fosfato per mole di enzima GAA rispetto allo standard di trattamento, avalglucosidasi alfa mira a migliorare l’assorbimento degli enzimi cellulari e aumentare lo smaltimento del glicogeno dai tessuti coinvolti. La rilevanza clinica di questa differenza non è ancora stata confermata…”
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Fonte: “Malattia di Pompe, parere europeo positivo per avalglucosidasi alfa”, PHARMASTAR