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Giugno 2021

Malattie rare – Emofilia B, domanda all’Fda prevista per inizio 2022 per la terapia genica basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5)

"All'evento di R&D organizzato da uniQure l'azienda ha divulgato i risultati aggiornati della sperimentazione di fase III HOPE-B, che dimostrano come la terapia genica basata sul virus adeno-associato cinque (AAV5) etranacogene dezaparvovec abbia permesso ai pazienti con emofilia B di mantenere l'attività del fattore IX...

Tumori rari – Colangiocarcinoma, scoperta proteina ‘Fascin1’ che favorisce la proliferazione cellule tumorali

"Ricercatori dell’Università di Padova scoprono meccanismo che contribuisce all’insorgenza del colangiocarcinoma. Questo meccanismo potrebbe essere attivo anche in altri tipi di tumore come quello al pancreas, in cui è stato precedentemente osservato un aumento della proteina Fascin1 Padova – L’attivazione di alcuni oncogeni aumenta l’espressione di...

Malattie rare – Mieloma multiplo e amoiloidosi, la commissione europea ha approvato daratumumab sottocute

"La Commissione europea ha approvato la formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab per due nuove indicazioni: amiloidosi e mieloma multiplo. La nuova formulazione, co-formulata con ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), rispetto alla somministrazione endovenosa riduce i tempi di somministrazione da diverse ore a tre-cinque minuti, mantenendo...

Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e Demenza Frontotemporale – Scoperto biomarcatore, rilevabile attraverso le analisi, per possibile diagnosi precoce

"Una ricerca dell’IRCCS Istituto Auxologico Italiano – Università degli Studi di Milano, Centro “Dino Ferrari” e dell’Università di Ulm in Germania ha evidenziato come la proteina denominata “neurofilamento a catena leggera” può essere un dato biologico comune utile a indicare la presenza di una malattia...