Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), volanesorsen può riuscire a ridurre l’ipertrigliceridemia grave e gli eventi di pancreatite acuta
“Il trattamento con volanesorsen riduce significativamente i livelli di trigliceridi nei pazienti con sindrome da chilomicronemia multifattoriale e, in questi pazienti, può ridurre gli eventi di pancreatite acuta, secondo i risultati dello studio COMPASS, pubblicati su “The Lancet Diabetes & Endocrinology”
Ridotta la sintesi di apolipoproteina epatica C-III
In uno studio precedente, i ricercatori hanno scoperto che ridurre la sintesi di apolipoproteina epatica C-III (APOC3) con l’oligonucleotide antisenso volanesorsen ha effettivamente abbassato i trigliceridi in pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare.
La sindrome da chilomicronemia familiare rappresenta però solo un piccolo sottoinsieme di pazienti con ipertrigliceridemia grave e chilomicronemia. Lo studio COMPASS di fase 3 ha esplorato la sicurezza e l’efficacia del volanesorsen in pazienti con sindrome da chilomicronemia multifattoriale, nota anche come ipertrigliceridemia grave multifattoriale.
Volanesorsen è stato approvato in modo condizionato dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 2019 per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare mentre non è stato approvato negli Stati Uniti.
Lo studio COMPASS sull’iperchilomicronemia multifattoriale
Lo studio COMPASS è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di fase 3 condotto in 38 centri clinici internazionali in Canada, Francia, Germania, Paesi Bassi, Regno Unito e Stati Uniti…”
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Fonte: “Volanesorsen, oligonucleotide antisenso, riduce l’ipertrigliceridemia grave e gli eventi di pancreatite acuta”, PHARMASTAR