Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, in uno studio di fase 2 sotatercept risulta efficace e sicuro
“In parte già da noi preannunciati, sono stati pubblicati in maniera definitiva su NEJM (1) i risultati dello studio di fase 2 PULSAR sull’impiego di sotatercept in pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH).
Tra i vari risultati dello studio, degno di nota è il crollo della resistenza vascolare polmonare, una misura della resistenza al flusso sanguigno dall’arteria polmonare all’atrio sinistro del cuore
Informazioni su sotatercept
Sotatercept è un farmaco attualmente in corso di sviluppo clinico, che altro non è che un ligando selettivo di alcune molecole appartenenti alla superfamiglia TGF-beta, in grado di ribilanciare i meccanismi di trasduzione dei segnali cellulati mediati da BMPR-II, un driver molecolare chiave di PAH. Negli studi preclinici su PAH, sotatercept ha ripristinato la corretta pervietà vascolare e migliorato alcuni indicatori di insufficienza cardiaca destra.
A settembre dello scorso anno, la Fda ha assegnato alla molecola in corso di sviluppo la designazione di farmaco orfano per il trattamento di PAH. La designazione di farmaco orfano fornisce un sostegno regolatorio nelle attività di sviluppo, che comprende protocollo di assistenza, tasse ridotte, incentivi d’imposta e l’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco.
Obiettivi e disegno dello studio PULSAR
PULSAR è un trial randomizzato e controllato vs. placebo di fase 2, avente lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di sotatercept in pazienti con PAH. Lo studio era costituito da una prima fase in doppio cieco, controllata vs. placebo, della durata di 24 settimane, e da una fase di estensione in aperto con il farmaco attivo, di durata pari a 18 mesi.
IL trial, multicentrico, è stato condotto in 43 siti dislocati in 8 Paesi diversi…”
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Fonte: “Ipertensione arteriosa polmonare, studio PULSAR: sotatercept efficace e sicuro in fase 2”, PHARMASTAR
