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Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), via libera della Commissione europea a Evrysdi (risdiplam) come prima e unica terapia domiciliare

Via libera dalla Commissione Europea a Evrysdi (risdiplam), farmaco di Roche per il trattamento Sma 5, la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di Sma 2. L’approvazione di Evrysdi, prima e unica terapia domiciliare per l’atrofia muscolare spinale di comprovata efficacia, costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento in una vasta popolazione di persone che convivono con la Sma nell’Unione europea “, dice Levi Garraway, Direttore Medico e Capo del Product Development di Roche

La Commissione Europea ha approvato Evrysdi (risdiplam) di Roche per il trattamento della SMA 5 (la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di SMA 2) in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie SMN 2 da una a quattro.

L’approvazione si basa sui dati raccolti in due studi clinici, progettati per dare rappresentatività ad un ampio spettro di pazienti che convivono con la SMA: lo studio FIREFISH, che ha valutato il trattamento con Evrysdi nei bambini sintomatici con SMA di Tipo 1 e un’età compresa tra i 2 e i 7 mesi, e lo studio SUNFISH, che ha coinvolto una popolazione di bambini, adolescenti e adulti sintomatici con SMA di Tipo 2 e 3 e un’età compresa tra i 2 e i 25 anni. SUNFISH è il primo e unico studio controllato con placebo che include adulti con SMA di Tipo 2 e 3. Evrysdi ha dimostrato di avere un profilo favorevole dal punto di vista dell’efficacia e della sicurezza, con il profilo di sicurezza stabilito nel corso di entrambi gli studi.

“L’approvazione di Evrysdi, prima e unica terapia domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (SMA) di comprovata efficacia, costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento in una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA nell’Unione europea – dice Levi Garraway, Direttore Medico e Capo del Product Development di Roche – Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, Evrysdi faciliterà la gestione della terapia a coloro che convivono con la SMA, i loro caregiver e i sistemi sanitari. Desideriamo esprimere la nostra gratitudine alla comunità SMA per la sua collaborazione, per la fiducia che ha riposto in noi e per l’incessante impegno profuso nel conseguimento di questo importante traguardo”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Sma. Ok dalla Commissione europea a Evrysdi come prima e unica terapia domiciliare”, Quotidiano sanità

Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=94229