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Malattie rare – Emofilia B, è altamente improbabile che la terapia genica etranacogene dezaparvovec causi il cancro al fegato

La biotech olandese UniQure ha annunciato i risultati di un’indagine completa su un caso di carcinoma epatocellulare (HCC) diagnosticato in un paziente emofilico nello studio registrativo HOPE-B condottop con la terapia genica etranacogene dezaparvovec: la conclusione è che è altamente improbabile che l’HCC sia stato causato dalla terapia genica

Etranacogene dezaparvovec è in fase di valutazione per l’emofilia B. La terapia consiste in un vettore virale AAV5 che porta una cassetta genica con la variante di Padova del fattore IX. Le cassette geniche sono geni mobili inattivi.

L’indagine è stata condotta da un laboratorio indipendente ed è stata esaminata dai principali esperti esterni del settore. Questi dati hanno mostrato che il vettore AAV che si era integrato nei campioni di tessuto del paziente era estremamente raro, costituendo solo lo 0,027% delle cellule del campione. Erano uniformemente distribuite in modo apparentemente casuale in tutto il genoma del paziente, senza alcuna prova di espansione clonale o di qualsiasi evento di integrazione dominante.

Il sequenziamento del genoma intero del tumore ha anche confermato che il paziente aveva diverse mutazioni genetiche spesso associate a HCC e non erano legate all’integrazione del vettore di terapia genica. Inoltre, un’analisi dell’espressione genica del tumore così come il tessuto adiacente ha indicato uno stato precanceroso nel fegato che è coerente con i fattori di rischio che predispongono il paziente a HCC…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Emofilia B, l’indagine di uniQure esclude che la sua terapia genica causi il cancro al fegato”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//oncoemato/emofilia-b-lindagine-di-uniqure-esclude-che-la-sua-terapia-genica-causi-il-cancro-al-fegato-35038