Fibrosi cistica e mutazione F508del – Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per il regime a tre farmaci in combinazione con ivacaftor
“Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la mutazione più comune al mondo causa della FC. Con l’approvazione finale della Commissione Europea, atteso entro circa due mesi, la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa saranno eleggibili per il trattamento
Il parere positivo da parte del Chmp è stato supportato dai risultati di uno studio di FASE III (Studio 445-104) che ha valutato il regime in tripla combinazione su pazienti di età pari o superiore a 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF). Lo studio è stato condotto per integrare gli altri studi di FASE III che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari, inclusa la funzione polmonare.
In Europa, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con ivacaftor è attualmente autorizzato per il trattamento di pazienti affetti da FC di età pari o superiore ai 12 anni con un genotipo F/F o F/MF.
La Fibrosi Cistica
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara che colpisce circa 80.000 persone in tutto il mondo, di cui circa 6.000 in Italia, riducendone le aspettative di vita. La FC è una malattia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, naso, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi…”
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Fonte: “Fibrosi cistica e mutazione F508del, parere positivo del Chmp per il regime a tre farmaci in combinazione con ivacaftor”, PHARMASTAR
