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Malattie rare – Huntington, interrotto studio di fase III GENERATION HD1 condotto con il farmaco sperimentale tominersen

Ionis Pharmaceuticals, società biotech con sede a Carlsbad, California, ha annunciato che il suo partner Roche, sta interrompendo lo studio di fase III GENERATION HD1 condotto con il farmaco sperimentale tominersen in pazienti con malattia di Huntington (HD)

La decisione è stata presa in base ai dati di una revisione pre-pianificata dello studio di fase III condotta da un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (iDMC). La raccomandazione era legata al potenziale profilo beneficio/rischio del farmaco per i pazienti.

Le aziende continueranno a valutare e seguire i partecipanti per la sicurezza e i risultati clinici.

“Siamo molto delusi da questa notizia”, ha detto Brett Monia, amministratore delegato di Ionis. “Questo naturalmente non è il risultato a cui abbiamo lavorato o sperato, dato che nel corso degli anni ci siamo avvicinati molto alla comunità dei pazienti con HD. Siamo impegnati a trovare trattamenti per questa malattia devastante e vogliamo ringraziare i pazienti, le loro famiglie e l’intera comunità dell’HD per la loro collaborazione, fiducia e dedizione. Non vediamo l’ora di saperne di più quando Roche avrà valutato i dati completi”.

Oltre allo studio GENERATION HD1, i ricercatori stanno sospendendo il dosaggio nello studio di estensione in aperto, GEN-EXTEND, mentre esaminano i dati per determinare i prossimi passi. Tuttavia, Roche ha detto che lo studio PK/PD di fase I, GEN-PEAK, del tominersen e lo studio osservazionale Roche sulla storia naturale dell’HD continueranno come previsto…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Huntington, alt alla sperimentazione del farmaco antisenso tominersen”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//neuro/huntington-alt-alla-sperimentazione-del-farmaco-antisenso-tominersen-34975