Il Comitato I Malati Invisibili è presente e attivo nel territorio nazionale da aprile 2014.

(+39) 000 0000 000

info@imalatiinvisibili.it
Via Monte Suello 1/12a – 16129 Genova (IT)

Salva

Articoli recenti

CF 95173870106

info@imalatiinvisibili.it

Via Monte Suello 1/12A

16129 Genova (IT)

Diabete di tipo 1 – Via alla sperimentazione umana per VX-880, la terapia cellulare di Vertex

La Fda ha concesso la designazione Fast Track per VX-880, la prima terapia che utilizza cellule di isole pancreatiche completamente differenziate che producono insulina per il trattamento del diabete di tipo 1. La compagnia biotech Vertex, con sede a Boston, ha appena avviato una sperimentazione clinica per VX-880 in pazienti con diabete di tipo 1 con ipoglicemia grave e una scarsa consapevolezza dell’ipoglicemia

L’azienda ottenuto la terapia sperimentale nel 2019 a seguito dell’acquisizione per la cifra cash di $ 950 milioni della biotech Semma Therapeutics, che diventerà una filiale operativa separata di Vertex. In anni di ricerca Semma ha compiuto due importanti progressi scientifici: la capacità di produrre grandi quantità di cellule beta pancreatiche umane funzionali e un nuovo dispositivo che incapsula e protegge queste cellule dal sistema immunitario, consentendo un impianto durevole senza la necessità di una terapia immunosoppressiva.

«Questo programma ha le sue radici nel lavoro rivoluzionario iniziato nel laboratorio del Dr. Doug Melton, portato avanti in Semma Therapeutics e passato alla fase clinica in Vertex», ha detto Bastiano Sanna, responsabile delle terapie cellulari e genetiche in Vertex. “Il nostro è l’unico approccio che produce isole pancreatiche che secernono insulina completamente differenziate e completamente funzionali. Siamo molto lieti di aver ricevuto la Fast Track Designation della Fda, che facilita lo sviluppo e accelera la revisione dei farmaci che trattano condizioni gravi e soddisfano un’esigenza medica insoddisfatta».

Il lavoro di Melton aveva portato a due studi che, nel giugno 2019, hanno mostrato risultati promettenti. Nel primo, le isole derivate dalle cellule staminali di Semma si sono comportate come sperato, producendo insulina in primati non umani il cui sistema immunitario era stato soppresso per prevenire il rigetto. In un secondo studio su due maiali un pacchetto di isolotti ingegnerizzati, protetti da una speciale membrana per evitare il contatto con le cellule immunitarie, ha generato con successo insulina senza necessità di immunosoppressione.

Avviata la sperimentazione clinica sull’uomo
VX-880 è una terapia cellulare allogenica derivata da cellule staminali umane in fase di valutazione per i pazienti affetti da diabete di tipo 1…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Diabete di tipo 1, al via la sperimentazione umana per la terapia cellulare di Vertex”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//diabete/diabete-di-tipo-1-al-via-la-sperimentazione-umana-per-la-terapia-cellulare-di-vertex-34893