Sclerosi multipla – Benefici a lungo termine dal trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche
“Secondo nuovi dati pubblicati su “Neurology”, i benefici del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) per i pazienti con sclerosi multipla (SM) persistono per più di 10 anni nella maggior parte dei casi
Lo studio si riferisce a 210 pazienti italiani che sono stati sottoposti ad AHSCT tra il 2007 e il 2019. Tra l’intera coorte di studio, il 79,5% dei pazienti non aveva sperimentato un peggioramento della disabilità a 5 anni e il 65,5% non l’aveva sperimentata a 10 anni.
I pazienti con SM recidivante-remittente hanno avuto risultati migliori, con l’85,5% che non ha riscontrato un peggioramento della disabilità a 5 anni e il 71,3% a 10 anni. Tra i pazienti con SM progressiva, il 71,0% non ha mostrato alcun peggioramento della disabilità a 5 anni e il 57,2% a 10 anni.
«Questo è il follow-up più lungo di AHSCT nei pazienti affetti da SM finora riportato» ha dichiarato l’autrice dichiarano gli autori dello studio, tra i quali Matilde Inglese, dell’Università di Genova. «Abbiamo dimostrato che l’AHSCT è altamente efficace per prevenire un peggioramento della disabilità a lungo termine nella maggior parte dei pazienti trattati».
«Suggeriamo che l’AHSCT debba essere considerato una strategia di trattamento per la SM che non risponde alla terapia convenzionale» concludono gli autori.
Lo studio non aveva un gruppo di controllo, quindi non è possibile un confronto diretto. Tuttavia, Inglese e colleghi affermano di ritenere che questi risultati siano migliori di quelli che si sarebbero ottenuti con la terapia farmacologica che modifica la malattia per pazienti simili.
«I pazienti migliori candidati per questa procedura sono quelli con SM altamente attiva che non rispondono a farmaci ad alta efficacia, come alemtuzumab o ocrelizumab» commentano. «I pazienti più giovani con una forma aggressiva di SM recidivante-remittente tendono ad avere gli esiti migliori, ciononostante anche i pazienti con forme progressive di SM che hanno ancora lesioni attive alla RM ne beneficiano».
Procedure per rinnovare il sistema immunitario
La procedura di trapianto prevede la somministrazione di ciclofosfamide ad alte dosi per stimolare la mobilitazione delle cellule staminali del midollo osseo, che vengono raccolte dal sangue periferico. I pazienti subiscono quindi un’intensa immunosoppressione con un cocktail di farmaci per rimuovere le cellule T autoreattive e le cellule staminali, che non sono autoreattive, vengono reinfuse…”
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Fonte: “Sclerosi multipla, benefici a lungo termine dal trapianto di cellule staminali. Studio italiano su “Neurology”,” PHARMASTAR
