Artrite idiopatica giovanile (JIA) – Tofacitinib sicuro ed efficace fino a 5 anni e mezzo
“Un’analisi ad interim dello studio di estensione a lungo termine (LTE) in aperto su tofacitinib in pazienti con artrite idiopatica giovanile, presentata all’ultimo congresso annuale dell’ACR, non ha evidenziato nuovi problemi di sicurezza fino a 66 mesi di osservazione ed ha confermato l’efficacia che è stata mantenuta fino a 18 mesi. Lo studio internazionale ha visto la partecipazione anche dell’Italia con la Clinica Pediatrica e Reumatologica dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova
I bambini con artrite idiopatica giovanile (JIA) continuano ad avere poco controllo della malattia
Tofacitinib è un inibitore della janus kinasi (JAK) orale che viene studiato per la JIA ed è stato valutato in questa analisi ad interim dello studio LTE in corso (NCT01500551); in particolare i ricercatori si sono focalizzati alla sicurezza e alla tollerabilità del farmaco fino a 66 mesi (5 anni e mezzo) e alla sua efficacia fino a 18 mesi.
Sono stati arruolati pazienti con età pari o inferiore ai 18 anni, con decorso poliarticolare di JIA, artrite psoriasica (PsA) giovanile o artrite associata a entesite (ERA).
Tutti i pazienti avevano completato uno studio index di fase 1 (NCT01513902) o studio index di fase 3 (NCT02592434) sempre con tofacitinib o dovevano aver interrotto tali studi per ragioni diverse dagli eventi avversi gravi correlati al trattamento (SAE).
I pazienti hanno ricevuto tofacitinib 5 mg BID in aperto o una dose inferiore equivalente basata sul peso, fino a massimo 40 Kg.
Gli endpoint di sicurezza, riportati fino al mese 66 per la coorte complessiva, erano eventi avversi (inclusi eventi avversi di particolare interesse e anomalie dei test di laboratorio) e uveite attiva.
Gli endpoint di efficacia, riportati fino al mese 18 per la coorte complessiva, includevano il tasso medio di attività minima di malattia JADAS27-CRP, e la proporzione di pazienti che aveva raggiunto l’inattività della malattia JADAS27-CRP, la proporzione di pazienti che aveva raggiunto la remissione clinica secondo i criteri ACR per la JIA, la funzione fisica come media del punteggio CHAQ DI, e i tassi di risposta ACR30/50/70/90.
In totale sono entrati nello studio 26 pazienti dallo studio index di fase 1 e 197 dall’index di fase 3 per un totale di 177 pazienti (alcuni sono stati esclusi per vari motivi) che hanno proseguito nell’LTE ancora in corso.
Nella maggior parte dei casi, circa il 75%, i pazienti erano donne di età media pari a 12.3 anni che avevano utilizzato DMARD sintetici (88.3%) e/o DMARD biologici (30.5%) con un concomitante uso di metotressato (65%) o corticosteroidi (36.3%)…”
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Fonte: “Tofacitinib, sicuro fino a 5 anni e mezzo con efficacia mantenuta in pazienti con artrite idiopatica giovanile. #ACR2020”, PHARMASTAR