Ipertensione – In studio di Fase 1 speranze da ALN-AGT, l’anti RNA sviluppato da Alnylam
“Farsi una iniezione sottocute ogni 3 mesi e tenere sotto controllo la pressione elevata. Questa è la prospettiva concreta del nuovo farmaco sperimentale messo a punto da Alnylam, società di punta nella terapia dell’RNAi, per il quale oggi l’azienda ha annunciato i dati positivi provvisori dello studio di Fase 1 in corso con ALN-AGT nel trattamento dell’ipertensione. Il farmaco è basato sulla tecnologia della RNA interference e ha come bersaglio l’angiotensinogeno epato-espresso (AGT)
Questa è la prospettiva concreta del nuovo farmaco sperimentale messo a punto da Alnylam, società di punta nella terapia dell’RNAi, per il quale oggi l’azienda ha annunciato i dati positivi provvisori dello studio di Fase 1 in corso con ALN-AGT nel trattamento dell’ipertensione. Il farmaco è basato sulla tecnologia della RNA interference e ha come bersaglio l’angiotensinogeno epato-espresso (AGT).
I risultati dello studio sono stati presentati all’Heart Association (AHA), che si è svolto virtualmente dal 13 al 17 novembre 2020 e provengono dallo studio in corso della Fase 1 dell’ALN-AGT. Lo studio è un trial randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a singola dose ascendente (SAD), che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’attività farmacocinetica e farmacodinamica preliminare di ALN-AGT in pazienti con ipertensione lieve o moderata, che erano naive al trattamento o avevano interrotto altri farmaci antiipertensivi.
I pazienti (N=60) avevano un’età media di 52 anni (range 35 – 65) e una pressione sanguigna sistolica (SBP) e diastolica media di 24 ore (DBP) di 139 ( deviazione standard [SD] +/- 8) millimetri di mercurio (mm Hg) e 86 (SD +/- 7) mm Hg, rispettivamente. I pazienti sono stati arruolati in coorti di dose ascendente di 10 mg, 25 mg, 50 mg, 100 mg o 200 mg ALN-AGT (N=12 per coorte; 2:1 randomizzazione di ALN-AGT:placebo).
Rispetto al placebo, i pazienti trattati con ALN-AGT hanno sperimentato riduzioni dose-dipendenti dei livelli sierici di AGT – l’unico precursore di tutti i peptidi dell’angiotensina, compreso il potente vasocostrittore angiotensina (Ang) II.
Nella coorte di dose di 200 mg, la riduzione media (+ / – errore standard [SE]) di AGT a 8 settimane era 94,9 + / – 1,6 per cento. Riduzioni di oltre il 90 per cento persistenti per 12 settimane dopo singole dosi di 100 o 200 mg sono stati osservati, con fino al 97,6 per cento di AGT abbattuto a 200 mg. La durata del knockdown dell’AGT supporta il potenziale di un dosaggio trimestrale e possibilmente anche di un dosaggio meno frequente…”
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Fonte: “Ipertensione, sembra promettente l’anti RNA sviluppato da Alnylam. Si dovrebbe dare ogni 3 mesi”, PHARMASTAR
