Malattie rare – Anemia falciforme, Chmp dell’Ema ha approvato crizanlizumab, prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti
“La Commissione europea ha approvato crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata. Sviluppato da Novartis, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Adakveo
L’anemia falciforme è considerata una patologia ematologica rara, che in Europa colpisce circa 50.000 persone. Crizanlizumab si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.
“L’approvazione europea di questa opzione terapeutica rappresenta una notizia molto importante per i pazienti con anemia falciforme che dopo molti anni hanno a disposizione una nuova arma di trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita – ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna all’Università degli Studi di Verona -.
Solamente crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo d’azione, è infatti in grado di agire sulla vasculopatia infiammatoria cronica che sta alla base delle numerose complicanze cliniche presenti sia nei soggetti adolescenti e adulti ma anche nei bambini.
Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi clinici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate gold standard per l’anemia falciforme come idrossiurea o regimi trasfusionali cronici.”…”
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Fonte: “Anemia falciforme: approvato in Europa crizanlizumab, prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti”, PHARMASTAR
