Malattie rare cardiovascolari – Sfide per lo sviluppo di farmaci orfani

Lo sviluppo di medicinali orfani, in particolare per le malattie cardiovascolari, affronta ancora alcune sfide in termini di sicurezza ed efficacia dei trattamenti. Diversi fattori sono responsabili di questa situazione, come gli studi di piccole dimensioni su un numero limitato di malati rari e la distanza geografica.

Infatti, le prime fasi di valutazione di terapie promettenti si basavano sempre su meno di 100 – 150 eventi, ma quando venivano condotti studi con oltre 500 eventi, i primi risultati non potevano essere replicati (nella situazione migliore) oppure, nello scenario peggiore, venivano ribaltati. Gli autori sottolineano perciò la necessità di usare cautela nel caso di piccoli studi su campioni limitati.

Gli autori portano l’esempio dell’autorizzazione rilasciata dalla FDA (Food and Drug Administration) statunitense per TAFADAMIS, per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina, sottolineando la necessità di una valutazione critica delle basi scientifiche dell’autorizzazione. La caratterizzazione cardiovascolare sempre più precisa porterà a fenotipi di nicchia, con il rischio di suddividere la malattia in entità cliniche sempre più ristrette.

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-29-ottobre.html