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Malattie rare – Sclerosi sistemica, in fase 2 risultati promettenti da romilkimab

I risultati di un trial di fase 2 recentemente pubblicato su ARD suggeriscono che romilkimab, un farmaco anti-IL 4 e IL 13 sarebbe in grado di indurre benefici significativi sulla fibrosi cutanea in pazienti affetti da sclerosi sistemica (Ssc). Essendo “proof-of-concept”, lo studio suffraga l’ipotesi del razionale fisiopatologico derivante dal blocco di IL-4 e IL-13 della Ssc diffusa cutanea

Razionale e disegno dello studio
Come è noto, la Ssc è una malattia orfana di trattamenti che ne possano prevenire la progressione. Le opzioni attuali a disposizione sono, purtroppo, ancora oggi inadeguate, con una mortalità a 10 anni che raggiunge quasi il 20%.

Studi recenti pubblicati hanno suggerito che sia IL-4 che IL-13 sono coinvolte nella Ssc, mediando le alterazioni a carico del sistema immunitario che coinvolgono una risposta T-helper di tipo 2. Fino ad ora, però, non esistevano terapie dirette specificamente contro le due citochine in questione per il trattamento di questa malattia.

Romilkimab è un nuovo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico in grado di legare e neutralizzare sia IL-4 che IL-13.

Per esplorare la possibilità di adottare questo farmaco biologico sperimentale nel trattamento della Ssc diffusa cutanea, i ricercatori hanno reclutato 97 pazienti provenienti da 51 centri dislocati in 13 Paesi diversi. Questi avevano un’età media di 50 anni ed una durata media di malattia pari a 21 mesi. La maggioranza dei pazienti del trial era rappresentata da donne di etnia Caucasica, con un punteggio modificato di Rodnan al basale pari a 20,6.

Il protocollo dello studio prevedeva che i pazienti reclutati, in trattamento concomitante con o senza farmaci immunosoppressivi di background (ciclofosfamide, azatioprina, metotressato,mofetil micofenolato) fossero randomizzati (secondo uno schema 1:1) a trattamento con romilkimab 200 mg o placebo una volta/settimana per 24 settimane. L’endpoint primario era rappresentato dalla variazione del punteggio mRSS dal basale a 24 settimane.

Risultati principali
Endpoint primario
A 24 settimane, la variazione quadratica media del punteggio mRSS è risultata pari, rispetto a placebo, a -4,76 per i pazienti randomizzati a romilimab rispetto a -2,45 per quelli randomizzati a placebo, per una differenza media pari a -2,31 (-4.32; -0,31; p=0,0291)…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Sclerosi sistemica, risultati promettenti per romilkimab in fase 2”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//orto-reuma/sclerosi-sistemica-risultati-promettenti-per-romilkimab-in-fase-2-33456