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Malattie rare – Colangite biliare primitiva, acido obeticolico migliora i parametri epatici

Nei pazienti con colangite biliare primitiva e risposta inadeguata alla terapia con acido ursodesossicolico o che non tollerano il farmaco, l’acido obeticolico ha comportato benefici e migliorato i parametri biochimici. E’ quanto emerge dai risultati di tre poster presentati al congresso in forma virtuale dell’European Association for the Study of the Liver (EASL) 2020

La colangite biliare primitiva (PBC) è una malattia rara caratterizzata dalla distruzione dei dotti biliari intraepatici e da colestasi. L’infiammazione progressiva porta alla fibrosi e al successivo sviluppo di cirrosi, che può comportare la necessità di trapianto di fegato.

L’acido obeticolico (OCA), un agonista altamente selettivo del recettore X farnesoide, è indicato per il trattamento della PBC in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta incompleta al trattamento o come monoterapia negli adulti incapaci di tollerare il farmaco.

Uno studio iberico di real-life
I pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) che rispondono all’acido ursodesossicolico (UDCA) hanno una sopravvivenza simile a quella della popolazione di controllo, ma l’aumento della fosfatasi alcalina (ALP) e della bilirubina sierica dopo 1 anno di trattamento con il farmaco suggeriscono una peggiore sopravvivenza libera da trapianto (FTS, free transplant survival). Circa un terzo dei pazienti presenta una risposta inadeguata all’UDCA e può progredire verso malattie epatiche avanzate.

Per questi pazienti si raccomanda di valutare la risposta inadeguata a 1 anno per prendere in considerazione un eventuale trattamento di seconda linea, riguardo al quale sono però disponibili pochi dati sulla pratica clinica reale, hanno scritto gli autori.

Per questo motivo uno studio osservazionale di real life ha incluso 115 pazienti non responsivi all’acido ursodesossicolico, provenienti da 18 centri, 15 in Spagna e 3 in Portogallo, allo scopo di valutare gli esiti del trattamento per 12 mesi con acido obeticolico (OCA).

L’endpoint primario era la risposta biochimica (ALP, BRB, ALT e AST), la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta (in base ai criteri Paris-II e POISE) e il miglioramento dei punteggi GLOBE e UK-PBC. L’endpoint secondario era l’effetto di OCA sui marker indiretti di fibrosi (FIB-4 e APRI) e i suoi risultati di tollerabilità e la sicurezza.

Risultati

  • La maggior parte dei pazienti ha ottenuto benefici dopo un anno di trattamento.
  • La terapia con OCA ha comportato un miglioramento significativo nei parametri biochimici epatici…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Colangite biliare primitiva, parametri epatici migliorati con acido obeticolico #EASL2020”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//gastro/colangite-biliare-primitiva-parametri-epatici-migliorati-con-acido-obeticolico-easl2020-33339