Cardiopatia ipertrofica ostruttiva – In fase 3 mavacamten migliora la funzione cardiaca e i sintomi
“Mavacamten – inibitore ‘first in class’ della miosina cardiaca – migliora la funzione cardiaca e i sintomi nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM), secondo i risultati dello studio EXPLORER-HCM presentato al Congresso ESC 2020 e pubblicato contemporaneamente su “Lancet”
In particolare, nei pazienti con HCM il trattamento con mavacamten ha migliorato la capacità di esercizio, l’ostruzione in tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT), la classe funzionale NYHA e lo stato di salute. I risultati di questo studio fondamentale evidenziano i benefici del trattamento specifico della malattia per questa condizione.
«Questo studio cardine supporta un ruolo per una terapia specifica per l’HCM in quanto tratta la causa invece di limitarsi a gestire i sintomi» spiega il primo autore, Iacopo Olivotto, dell’Ospedale Universitario di Careggi di Firenze.
Più in dettaglio, lo studio EXPLORER-HCM ha dimostrato che il 37% dei pazienti che hanno ricevuto mavacamten ha raggiunto l’endpoint primario dello studio, definito da un aumento di ≥ 1,5 ml/kg al minuto del picco di VO2 e un miglioramento della classe NYHA ≥ 1 (o un aumento del picco di VO2 ≥ 3,0 ml/kg al minuto e nessun peggioramento della classe NYHA), rispetto al 17% dei pazienti che hanno ricevuto placebo (P = 0,0005).
«Da questo studio è emersa una nuova molecola con la promessa di una terapia medica mirata per l’HCM per la prima volta dalla descrizione originale della malattia quasi 60 anni fa» sottolinea Olivotto.
Segni e sintomi
L’HCM colpisce circa 1 persona su 500. È definita da un’ipertrofia ventricolare sinistra che non può essere spiegata da un’altra malattia cardiaca o sistemica. La maggior parte dei pazienti con HCM ha una forma ostruttiva, dove una combinazione di ipertrofia cardiaca, eccesso di contrattilità e movimento anormale della valvola mitralica blocca o riduce il flusso sanguigno dal ventricolo sinistro all’aorta, la cosiddetta ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT)…”
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Fonte: “Cardiopatia ipertrofica ostruttiva, mavacamten in fase 3 migliora la funzione del cuore e i sintomi #ESC2020”, PHARMASTAR
