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Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL

Pubblicati sul “New England Journal of Medicine” i risultati definitivi dello studio ELIPSE HoFH: si è confermato che, nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) che ricevevano dosi massime di terapia ipolipemizzante, la riduzione dal basale del livello di colesterolo LDL nel gruppo evinacumab, rispetto al piccolo aumento nel gruppo placebo, ha portato a una differenza tra i gruppi di 49,0 punti percentuali a 24 settimane

Le varianti genetiche del recettore LDL e dell’angiopoietina-simile 3
«L’HoFH è caratterizzata da una malattia cardiovascolare prematura causata da livelli marcatamente elevati di colesterolo LDL (lipoproteine a bassa densità). Questo disturbo è associato a varianti genetiche che determinano un’attività del recettore LDL virtualmente assente (null-null) o ridotta (non-null)» spiegano gli autori, guidati da Frederick J. Raal, dell’University of the Witwatersrand, Johannesburg (SudAfrica).

L’angiopoietina-simile 3 (ANGPTL3) è un inibitore delle lipoproteine e della lipasi endoteliale e svolge un ruolo chiave nel metabolismo dei lipidi aumentando i livelli di trigliceridi e altri lipidi. Le varianti con perdita di funzione di ANGPTL3 sono state associate a bassi livelli sia di colesterolo LDL che di trigliceridi e con un rischio inferiore del 41% di malattia coronarica, nonostante la presenza di bassi livelli di lipoproteine ad alta densità (HDL) di colesterolo.

Il meccanismo d’azione del farmaco
Entrambe le varianti con perdita di funzione ANGPLT3 sia l’inibizione farmacologica ANGPTL3 riducono i l ivelli di colesterolo LDL indipendentemente dal recettore LDL.

«Evinacumab, un anticorpo monoclonale completamente umano contro l’ANGPTL3, ha mostrato un potenziale beneficio nei pazienti con HoFH» spiegano gli autori.

La metodologia dello studio
In questo studio di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo, svolto in 30 Centri in 11 Paesi, gli autori hanno assegnato in modo randomizzato, in un rapporto 2:1, 65 pazienti con HoFH che stavano ricevendo una terapia ipolipemizzante stabile per ricevere un’infusione endovenosa di evinacumab (a una dose di 15 mg per chilogrammo di peso corporeo) ogni 4 settimane o placebo.

L’outcome primario era la variazione percentuale rispetto al basale del livello di colesterolo LDL alla settimana 24.

I risultati di maggior rilievo
«Il livello di colesterolo LDL medio al basale nei due gruppi era di 255,1 mg/dL, nonostante la ricezione di dosi massime di terapia ipolipemizzante di base» riportano Rall e colleghi…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news//cardio/ipercolesterolemia-familiare-omozigote-grazie-a-evinacumab-potente-riduzione-di-colesterolo-ldl-33105