Tumori rari – Linfoma mantellare, via libera Fda per KTE-X19 di Gilead
“Kite Pharma, la consociata di Gilead dedicata alla terapia con CAR-T, ha raggiunto un nuovo traguardo. Venerdì scorso la Food and drug administration ha approvato la terapia a base di cellule CAR-T nota con la sigla KTE-X19 come trattamento per i pazienti con linfoma mantellare
Il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Tecartus per i soggetti adulti con linfoma a cellule mantellari (o linfoma mantellare) che non hanno risposto ad altri trattamenti o hanno visto progredire il tumore dopo aver ottenuto inizialmente dei risultati.
KTE-X19 è il terzo trattamento a base di CAR-T a ricevere l’approvazione dell’agenzia Usa e il primo autorizzato per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario.
Analogamente ad axi-cel (Yescarta), un’altra terapia a base di CAR-T sviluppata da Kite/Gilead e già disponibile anche in Italia, KTE-X19 è una terapia a base di CAR-T diretta contro l’antigene CD19. La differenza tra i due prodotti risiede nel processo di produzione. Il CAR di KTE-X19 è identico a quello di axi-cel, ma l’iter di preparazione di KTE-X19 è stato modificato in modo permettere un arricchimento in linfociti e la rimozione di cellule tumorali (linfoblasti) circolanti che potrebbero essere ancora presenti dopo la leucaferesi nel caso di pazienti affetti da alcuni tumori dei linfociti B, tra cui il linfoma mantellare, ma non solo. Grazie a questa modifica, le CAR-T KTE-X19 dovrebbero essere adatte come trattamento per le neoplasie maligne delle cellule B con linfoblasti circolanti.
Al pari delle terapie con CAR-T già approvate dagli enti regolatori, KTE-X19 sarà una terapia mirata per una popolazione selezionata di pazienti. Il linfoma a cellule mantellari è un tumore non comune che, secondo alcune stime, rappresenta solo il 2-7% dei casi adulti di linfomi non Hodgkin negli Stati Uniti e in Europa.
L’approvazione di questa terapia, che ha ricevuto dall’Fda la designazione di ‘Breakthrough Therapy’, terapia fortemente innovativa, e ha potuto beneficiare di una revisione prioritaria del dossier registrativo, si basa sui risultati dello studio ZUMA-2, uno studio a braccio singolo, in aperto, in cui l’87% dei pazienti ha risposto a una singola infusione di farmaco e il 62% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa.
Tra i pazienti in cui si è potuta valutare la sicurezza, il 18% ha sviluppato una sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 3 o superiore e il 37% una tossicità neurologica di grado 3 o superiore.
«Nonostante i promettenti progressi, ci sono ancora grandi lacune nel trattamento dei pazienti con linfoma mantellare che progrediscono dopo la terapia iniziale» ha affermato Michael Wang, autore principale dello studio ZUMA-2 e professore presso il Department of Lymphoma and Myeloma dello University of Texas MD Anderson Cancer Center di Houston. «Molti pazienti, inoltre, hanno malattie ad alto rischio e hanno maggiori probabilità di continuare a progredire, anche dopo i trattamenti successivi». La disponibilità di KTE-X19 come prima terapia cellulare in assoluto per i pazienti con linfoma mantellare recidivante/refrattario fornisce un’opzione importante, con la quale si può ottenere un tasso di risposta di quasi il 90%»…”
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Fonte: “Gilead fa il bis nella terapia con CAR-T: via libera Fda per KTE-X19 nel linfoma mantellare”, PHARMASTAR
