Malattie rare – Spesa pubblica per i farmaci orfani nei Paesi occidentali e implementazione dei principi per la valutazione delle tecnologie sanitarie
Un articolo pubblicato in European Journal of Clinical Pharmacology evidenzia come i Paesi europei stiano attualmente affrontando alcune sfide relative ai trattamenti per le malattie rare, l’obbligo di condividere i dati sulla spesa pubblica per i farmaci orfani (FO), l’adattabilità della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e la 
valutazione e regolamentazione dei FO.
Sulla base di un’ampia revisione della letteratura (da gennaio 1990 a maggio 2018), gli autori presentano alcune osservazioni riguardanti la regolamentazione dei FO, come i prezzi elevati e l’assenza di chiarezza sulle entrate derivanti dalla distribuzione dei FO al di fuori dei confini nazionali. Inoltre, gli autori evidenziano alcune differenze nei Paesi europei riguardo alla frammentarietà dell’implementazione dell’HTA e auspicano l’armonizzazione delle regolamentazioni a livello nazionale e l’individuazione di una strategia per i produttori.
Fonte: orphaNews Italia
