Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, in studio di Fase 3 treprostinil migliora la capacità di esercizio in pazienti di classe OMS 3
“Il farmaco treprostinil per via inalatoria ha migliorato significativamente la capacità di esercizio delle persone con ipertensione polmonare di classe 3 secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) associata alla malattia polmonare interstiziale (PH-ILD), raggiungendo il suo endpoint primario nello studio di Fase 3 INCREASE. Lo ha reso noto la società farmaceutica United Therapeutics
I risultati dello studio sono stati recentemente descritti in una presentazione online, intitolata “Treprostinil inalato in Ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale: The INCREASE Study”, durante una Breaking News Session dell’American Thoracic Society.
I pazienti di classe Oms 3 soffrono di ipertensione polmonare dovuta a malattie polmonari o a carenza di ossigeno (ipossia). Il PH-ILD è causato da cicatrizzazione (fibrosi) dei polmoni con conseguente rigidità, che rende difficile la respirazione.
INCREASE è uno studio per gruppi paralleli, randomizzato, controllato con placebo (NCT02630316) progettato per valutare l’impatto di treprostinil sulla capacità di esercizio dei pazienti affetti da PH-ILD, come analizzato dal test di sei minuti a piedi (6MWD) – la distanza che un individuo può percorrere in sei minuti – effettuato dopo 16 settimane di trattamento.
Sono stati arruolati nello studio un totale di 326 pazienti con PH-ILD. La metà ha ricevuto treprostinil per via inalatoria e l’altra metà un placebo, quattro volte al giorno.
Dopo 16 settimane di trattamento, i pazienti trattati con treprostinil hanno avuto un aumento medio di 21 metri (69 piedi) in 6MWD rispetto a quelli trattati con il placebo.
Miglioramenti significativi sono stati riscontrati anche negli endpoint secondari dello studio, tra cui una riduzione del biomarcatore della funzione cardiaca NT-proBNP (che significa meno sforzo cardiaco), e un aumento del tempo al primo evento clinico di peggioramento.
Questi effetti positivi sono stati osservati in diversi sottogruppi dello studio, compresi i sottogruppi basati su diverse cause di PH-ILD, gravità della malattia, sesso o età.
I dati hanno anche mostrato che il trattamento di treprostinil – inalato quattro volte al giorno, fino a un massimo di 12 respiri per sessione – era ben tollerato, in linea con i precedenti studi.
Secondo United Therapeutics, ulteriori risultati dello studio saranno resi disponibili nelle prossime pubblicazioni sottoposte a peer-reviewed, compresi i dati su ulteriori obiettivi esplorativi della sperimentazione, come i cambiamenti nella qualità della vita e il prodotto della saturazione a distanza – che valuta i livelli di ossigeno nel sangue durante il test 6MWD. Verranno inoltre eseguite analisi dei biomarcatori e della genomica del paziente.
United Therapeutics ha recentemente presentato all’Fda una richiesta di variazione delle indicazioni, chiedendo che riflettessero l’esito dello studio INCREASE.
Treprostinil è attualmente approvato per il trattamento dei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare di classe Oms 1 per migliorare la capacità di esercizio.
Il componente attivo della terapia è una molecola che imita l’azione della prostaciclina, prodotta naturalmente dal corpo per dilatare i vasi sanguigni…”
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Fonte: “Ipertensione arteriosa polmonare, treprostinil migliora la capacità di esercizio in pazienti di classe OMS 3”, PHARMASTAR