Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA) in fase pre-sintomatica, dati a 5 anni confermano nei pazienti pre sintomatici l’importanza del trattamento con nusinersen
"Presentati oggi i nuovi risultati dello studio NURTURE, il trial più lungo di sempre tra quelli condotti sui pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) in fase pre-sintomatica e dal quale continuano a emergere evidenze positive sul trattamento precoce e continuativo con nusinersen I nuovi dati sui...
Coronavirus – Per la prima volta al mondo individuato a Modena il meccanismo immunologico alla base della vasculite da Covid-19
"Uno studio targato Emilia-Romagna alla ribalta della ricerca internazionale. individuato per la prima volta al mondo il meccanismo immunologico della vasculite, l’infiammazione dei vasi sanguigni, provocata dal SARS-CoV-2. L'assessore Donini: "Un ulteriore riconoscimento per la nostra sanità e per le menti brillanti di medici e...
Malattie rare – Talassemia, nuovi dati da studio di fase 3 sulla terapia genica betibeglogene autotemcel supportano una prolungata indipendenza dalle trasfusioni
"In occasione dell'edizione virtuale del 25° Congresso annuale della European Hematology Association sono stati annunciati nuovi dati derivanti dagli studi di Fase 3 attualmente in corso con betibeglogene autotemcel (beti-cel; precedentemente noto come terapia genica LentiGlobin per la β-talassemia) dimostrano che i pazienti pediatrici, adolescenti...
Malattie rare pediatriche, Roma – Leucemia linfoblastica acuta, trapianto riuscito per bimbo di sei anni positivo al covid19
"L'intervento al Bambino Gesù di Roma. Il bambino, affetto da leucemia linfoblastica acuta, si è ammalato di Covid, con la famiglia. Il trattamento con plasma iperimmune lo ha fatto negativizzare, poi il trapianto di staminali dal padre all'ospedale romano che ha messo a punto la...
Tumore del rene – Combinazione pembrolizumab e axitinib in prima linea si conferma più efficace dello standard di cura
"I dati nuovi e aggiornati dello studio di fase 3 KEYNOTE-426 confermano come, nei pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato, una terapia di prima linea con l'immunoterapico anti-PD-1 pembrolizumab e con l'inibitore dell'angiogenesi axitinib dia risultati migliori in termini di sopravvivenza globale (OS) e...
Lavoratori con disabilità – Emendare il decreto Rilancio
Comunicato congiunto FAVO, FISH, AIL, UNIAMO Da FAVO, FISH, AIL, UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare giunge una moderata soddisfazione nell’osservare l’andamento della discussione parlamentare sul decreto “Rilancio”. Sono stati infatti ripresi e depositati da molti gruppi parlamentari alla Camera i due rilevanti emendamenti presentati dalle stesse organizzazioni, espressione delle persone con...
Diabete e malattie cardiovascolari – In fase 3, trial di confronto tra tirzepatide e liraglutide
"Ha preso il via lo studio di fase III SURPASS-CVOT che valuterà i principali esiti cardiovascolari della terapia con il farmaco sperimentale terzipatide, un doppio agonista del recettore GIP e del GLP-1. Saranno esaminate sia la non inferiorità che la superiorità di tirzepatide nei confronti...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, in studio di fase 3 Vyxeos liposomal (daunorubicina e citarabina) migliora sopravvivenza globale nei pazienti anziani
"In un’analisi prospettica pianificata e finale a cinque anni di uno studio fondamentale di Fase 3, Vyxeos liposomal (daunorubicina e citarabina) ha fatto registrare un mantenimento della sopravvivenza globale superiore alla chemioterapia 7+3 nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta ad alto rischio/secondaria di nuova...
Carcinoma polmonare non a piccole cellule non squamoso – In pazienti fortemente pretrattati, risultati promettenti con SAR408701
"Il farmaco-anticorpo coniugato (ADC) sperimentale noto, per ora, con la sigla SAR408701 (anti-CEACAM5 coniugato a DM4) ha mostrato un'attività antitumorale promettente in pazienti pesantemente pretrattati affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule, non squamoso (NSCLC NSQ), in stadio avanzato e con livelli elevati di...
Artrite reumatoide (AR) – Se si ha malattia polmonare interstiziale concomitante il decorso malattia è peggiore
"I pazienti con malattia polmonare interstiziale hanno un alto rischio di sviluppare comorbidità e di esacerbare l'attività dell'artrite reumatoide pre-esistente, nonché condizioni correlate ad essa. E' quanto mostrano i risultati di uno studio presentato al congresso virtuale EULAR 2020 "La malattia polmonare interstiziale (ILD) è una...