Tumori pediatrici a prognosi sfavorevole – Approccio efficace con la medicina di precisione
“Un team di ricercatori dell’Hopp Children’s Cancer Center di Heidelberg ha sviluppato un algoritmo per identificare i possibili target molecolari di terapie mirate nei tumori pediatrici recidivanti con una prognosi sfavorevole. In uno studio recente, l’adozione di quest’approccio ha permesso di prolungare di 3 mesi il tempo alla progressione di malattia in un piccolo gruppo di pazienti pediatrici con alterazioni genetiche definite dall’algoritmo come ad “elevata priorità”, e quindi con tumori potenzialmente trattabili con farmaci mirati
I risultati dello studio, l’analisi dei dati di un registro chiamato INFORM (INdividualized Therapy FOr Relapsed Maligned Maligned in Childhood), sono stati presentati al meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), quest’anno svoltosi in modalità interamente virtuale per via dell’emergenza coronavirus.
Sebbene l’attuale trattamento dei tumori infantili porti a tassi di guarigione complessivamente elevati, i tumori ad alto rischio che recidivano hanno una prognosi sfavorevole.
Nella maggior parte dei casi, l’oncologia di precisione non viene applicata nella cura dei tumori pediatrici, a differenza di quanto avviene per i tumori dell’età adulta, i cui outcome negli ultimi anni sono migliorati notevolmente grazie a questo approccio.
«Se il tumore è recidivato, nei pazienti pediatrici la prognosi è sfavorevole e attualmente ci sono pochi trattamenti innovativi efficaci per questi casi» ha sottolineato l’autore principale dello studio, Cornelis van Tilburg, oncologo pediatrico presso l’Hopp Children’s Cancer Center di Heidelberg. «In confronto con quanto avviene per gli adulti, per i quali ci sono molti nuovi studi, nuovi biomarcatori e nuovi farmaci, l’oncologia pediatrica è davvero in ritardo quando si parla di medicina di precisione e di sviluppo di nuovi trattamenti».
Il registro INFORM
Il registro INFORM è stato sviluppato da un consorzio di oncologi pediatrici e ricercatori nell’ambito della genomica, per sviluppare approcci basati sulla medicina di precisione e per valutare la loro efficacia nei tumori pediatrici ad alto rischio di recidiva. Il registro prevede la raccolta di dati clinici e molecolari ottenuti da materiale tumorale fresco e congelato di pazienti pediatrici con malattia efrattaria/recidivante/progressiva…”
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Fonte: “Medicina di precisione, approccio efficace anche nei tumori pediatrici a prognosi sfavorevole. #ASCO2020”, PHARMASTAR
