Tumori rari – Mieloma multiplo recidivato o refrattario, terapia CAR-T anti BCMA mostra risposte rapide, profonde e durature
“Risposta clinica in tutti i pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, la maggior parte delle quali durature e profonde. Sono questi i risultati dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1, che valuta l’efficacia e la sicurezza di JNJ-4528, una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T) diretto verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) espresso sulle cellule del mieloma
Lo studio sarà presentato tra pochi giorni in occasione del prossimo American Society of Clinical Oncology (ASCO) Virtual Scientific Program (Abstract #8505)
JNJ-4528 è una terapia sperimentale, a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. È una CAR-T con due domini di riconoscimento antigenici verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). La BCMA è una proteina altamente espressa sulle cellule di mieloma. Il farmaco viene sviluppato da Janssen che l’ha ottenuto attraverso un accordo con Legend Biotech.
Alcuni risultati dello studio erano stati anticipati al congresso dell’ASH, nel dicembre dello sorso anno. Adesso, con un follow-up più lungo dello studio (n = 29) si evidenzia che tutti i pazienti hanno risposto alla terapia e che le risposte sono state profonde e durature, con l’86% dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa stringente a una mediana di 11,5 mesi e con l’86% dei pazienti in vita e liberi da progressione della malattia al nono mese.
Il 100% di risposta complessiva (ORR) comprende il 97% dei pazienti con risposta parziale molto buona o migliore e il 3% con risposta parziale. Le risposte sono state osservate, in pazienti precedentemente pluri-trattati (n = 29), con la somministrazione di una dose mediana di 0,72×106 cellule T vitali CAR+/kg.1 I pazienti valutati avevano ricevuto una mediana di cinque (range, 3-18) precedenti regimi terapeutici; l’86% era triplo-refrattario e il 28% penta-refrattario.1 La mediana del tempo alla prima risposta è stata di un mese (range, 1-3) e l’81% dei pazienti valutabili (n=16) ha raggiunto una malattia minima residua (MRD) negativa a 10-5 o 10-6 alla prima presunta risposta completa.
“Questi risultati ad un più lungo follow-up dimostrano, come già precedentemente evidenziato dallo studio CARTITUDE-1, un effetto del trattamento che si mantiene nel tempo in pazienti precedentemente pluri-trattati con una prognosi sfavorevole”, ha affermato Jesus G Berdeja, Director Myeloma Research, Sarah Cannon Research Institute, e principale ricercatore dello studio. “Sono incoraggianti sia per il tasso relativamente elevato di risposte complete stringenti, sia per la sopravvivenza libera da progressione osservata”…”
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Fonte: “Mieloma multiplo pluri-trattato, la terapia CAR-T anti BCMA di Janssen mostra risposte rapide, profonde e durature”, PHARMASTAR
