Malattie rare – Protoporfiria eritropoietica, esperienza personale di uno scienziato e paziente sull’accesso dei malati alle discussioni sui farmaci
Si ritiene sempre più che la rappresentazione dei pazienti nel processo di valutazione dei farmaci da parte dei principali decisori (agenzie di regolamentazione, enti di valutazione delle tecnologie sanitarie, soggetti pagatori di assistenza sanitaria) rappresenti un valore aggiunto per le valutazioni e un empowerment per i pazienti, la cui 
opinione diventa ancor più importante nell’ambito di decisioni e azioni che influenzano direttamente la loro salute.
Uno scienziato e paziente, affetto da protoporfiria eritropoietica (EPP; una malattia ultra-rara) ha condiviso la sua esperienza personale sull’accesso da parte dei pazienti alle discussioni sui farmaci, avendo partecipato come paziente esperto a diverse discussioni sull’accesso ad afamelanotide, attualmente l’unica terapia per la EPP, autorizzata nell’Unione Europea (UE) nel 2014.
In quanto biologo molecolare con dottorato di ricerca sulla EPP, ritiene di avere i requisiti necessari per contribuire in maniera significativa alle valutazioni. Ha condiviso la sua esperienza personale riguardo all’accesso ai farmaci in Germania e Inghilterra presso le autorità nazionali competenti, rispettivamente il Comitato Congiunto Federale e l’Istituto Nazionale per la Salute e l’Eccellenza nella Cura. Inoltre, ha discusso degli spunti provenienti dalla Rete Internazionale per le Porfiria, un gruppo di pazienti affetti da EPP molto competenti, che supportano efficacemente le comunità nazionali di pazienti per garantire l’accesso al trattamento con afamelanotide nei rispettivi Paesi.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-24-gennaio.html
