Sclerosi multipla – Avviato il confronto tra i migliori farmaci disponibili e il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche
“È stato avviato il primo studio che confronterà direttamente la sicurezza e l’efficacia del trapianto di cellule staminali con i migliori farmaci disponibili nel trattamento della sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS). La notizia giunge dalla Cleveland Clinic, in Ohio, dove è coordinato il reclutamento multicentrico dei pazienti eleggibili
I ricercatori intendono verificare se un trapianto una tantum di cellule staminali ematopoietiche autologhe sia superiore alle migliori terapie biologiche disponibili, tra cui natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab e rituximab nel trattamento della RRMS, la forma più comune della malattia.
Tutti i pro e i contro da verificare
«C’è molto interesse nel trapianto, ma riteniamo che sia importante testarlo in modo più completo prima che si possa arrivare a un suo impiego diffuso» ha detto il ricercatore principale Jeffrey A. Cohen, del Mellen Center for Multiple Sclerosis presso la Cleveland Clinic.
Come è noto, sia la Food and Drug Administration (FDA) statunitense come l’European Medicines Agency (EMA) hanno approvato più di una dozzina di farmaci per il trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla. Questi agenti variano in termini di efficacia, sicurezza e costi. Inoltre, molti farmaci di prima e seconda linea non riescono a controllare la malattia, ricordano gli sperimentatori.
Precedenti studi suggeriscono che il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) possa avere «un’efficacia molto potente» ha detto Cohen. «Inoltre, l’efficacia è duratura, il che significa che dopo il trapianto a volte c’è un controllo completo della malattia per molti anni senza alcuna terapia aggiuntiva».
Tuttavia, l’AHSCT non è mai stato formalmente testato in uno studio diretto con farmaci di terza linea disponibili, che sono efficaci ma possono avere gravi effetti collaterali. E comunque, anche l’AHSCT comporta il rischio di gravi effetti collaterali, inclusa la morte.
Tuttavia, «con l’AHSCT quasi tutto il rischio è al momento del trapianto e poi, dopo i primi 6 mesi, c’è molto poco da temere in termini di problemi di sicurezza laddove, con i farmaci, il rischio si accumula mentre la persona è in trattamento medico» ha detto Cohen.
Un altro potenziale vantaggio dell’AHSCT è l’economicità nel tempo, ha affermato il ricercatore. «Il trapianto è piuttosto costoso, circa $ 150.000, ma tutto il costo è limitato al momento del trapianto». Anche i farmaci sono costosi, peraltro, e il costo si accumula con l’uso, ha aggiunto Cohen. «Quindi, dopo circa 2-3 anni, il trapianto – se risulta essere efficace – è conveniente».
Coinvolti oltre 150 pazienti arruolati in 19 Centri negli USA e nel Regno Unito
Lo studio, denominato come “Best Available Therapy Versus Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant for Multiple Sclerosis” (BEAT-MS), il nuovo studio arruolerà 156 pazienti con sclerosi multipla di età compresa tra i 18 e i 55 anni in 19 centri specializzati negli Stati Uniti e nel Regno Unito…”
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Fonte: “Sclerosi multipla, al via il confronto tra i migliori farmaci disponibili e il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche”, PHARMASTAR
