Parkinson – In fase 2, l’ antileucemico ‘nilotinib’ offre le prime indicazioni incoraggianti
“Nilotinib, farmaco approvato per il trattamento della leucemia mieloide cronica con cromosoma Philadelphia positivo, può essere utilizzato come terapia modificante la malattia (DMT) nei pazienti affetti da malattia di Parkinson? È ancora presto per dirlo ma i risultati di uno studio di fase 2, pubblicato su “JAMA Neurology”, sembrano offrire favorevoli indicazioni in questo senso
Lo studio in questione, più precisamente, aveva come obiettivo principale quello di valutare gli effetti di nilotinib sotto i profili della sicurezza, della tollerabilità e della farmacocinetica.
Un obiettivo secondario era quello di valutare gli effetti di nilotinib su biomarcatori esplorativi del liquido cerebrospinale (CSF), inclusi i metaboliti della dopamina, l’acido omovanillico (HVA) e l’acido 3,4-diidrossifenilacetico (DOPAC), nonché l’α-sinucleina e la tau. Un obiettivo esplorativo, infine, consisteva nel valutare gli effetti di nilotinib sui sintomi motori e non motori del PD al basale e a 6, 12 e 15 mesi.
Il razionale della scelta del farmaco
«Il nilotinib cloridrato è un inibitore multichinasico che agisce preferibilmente sui recettori Abelson (Abl) e sui recettori per il dominio discoidina e riduce efficacemente le proteine malripiegate in vari modelli di neurodegenerazione» spiegano gli autori, guidati Fernando L. Pagan, del Translational Neurotherapeutics Program presso il Dipartimento di Neurologia del Georgetown University Medical Center di Washington.
Il farmaco è approvato per il trattamento della leucemia mieloide cronica con cromosoma Philadelphia positivo alla dose di 300 mg bid per os. «Diversi studi hanno riportato che basse dosi di nilotinib entrano nel cervello e degradano l’α-sinucleina e la proteina tau in modelli animali di neurodegenerazione» spiegano. Inoltre, «uno studio precedente ha suggerito che nilotinib può aumentare il metabolismo della dopamina e potenzialmente trattare i sintomi motori e non motori del PD».
Il disegno dello studio
Si è trattato di uno studio monocentrico, di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con 300 pazienti avvicinati in clinica; di questi, 200 hanno rifiutato di partecipare, 100 sono stati sottoposti a screening, 25 sono stati esclusi e 75 sono stati randomizzati in proporzione 1: 1: 1 a gruppi placebo nilotinib 150 mg o nilotinib 300 mg…”
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Fonte: “Un antileucemico contro il Parkinson? In fase 2, nilotinib offre prime indicazioni incoraggianti”, PHARMASTAR
