Malattie rare – Colangite biliare primaria (CBP), con l’acido ursodesossicolico (UDCA) si hanno tassi elevati di sopravvivenza libera da trapianto di fegato
“L’efficacia clinica assoluta dell’acido ursodesossicolico (UDCA) per la colangite biliare primitiva varia in base alle caratteristiche prognostiche al basale. I risultati di un nuovo studio pubblicato su Gut mostrano che questo trattamento è collegato a tassi generalmente elevati di sopravvivenza libera da trapianto di fegato e sopravvivenza globale
“Questi risultati forniscono una chiara comprensione dell’importanza clinica della terapia UDCA ottimizzata per pazienti e medici, stimolando in tal modo la conformità e l’assunzione del trattamento”, hanno scritto Maren H. Harms, dottoranda presso l’Erasmus University Medical Center nei Paesi Bassi e i suoi colleghi.
Harms e colleghi hanno progettato questo studio per determinare il numero necessario per il trattamento (NNT) o il numero di pazienti con PBC da trattare con UDCA per prevenire un evento di trapianto di fegato (LT) o morte con una chiara interpretazione per medici, pazienti e responsabili delle politiche sanitarie.
Lo studio comprendeva 3.529 pazienti trattati con UDCA e 373 pazienti non trattati. Durante un follow-up mediano di 7,8 anni (intervallo, 4.1-12.1), 306 pazienti sono stati persi per il follow-up, 299 sottoposti a LT e 567 pazienti sono deceduti.
La sopravvivenza cumulativa libera da trapianto a 5 anni senza terapia UDCA è stata dell’81% (IC 95%, 79,3-82,7) e l’HR (hazard ratio) complessiva aggiustata per LT o morte era 0,46 (IC 95%, 0,4-0,52). Pertanto, l’NNT per prevenire il trapianto o il decesso entro 5 anni in un paziente era di 11 (IC 95%, 9-13).
Tra i pazienti con una fosfatasi alcalina (ALP) inferiore a 1,67 volte il limite superiore della norma, il punteggio GLOBE mediano prima del trattamento con UDCA era 0,0266. Ciò si è tradotto in un tasso di sopravvivenza libera da LT a 5 anni del 94% e un tasso di sopravvivenza libera da LT a 10 anni dell’84,7%…”
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Fonte: “Colangite biliare primitiva, con UDCA tassi elevati di sopravvivenza libera da trapianto di fegato”, PHARMASTAR
