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Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, nei pazienti altamente pretrattati le CAR T liso-cel mantengono le promesse

Le cellule CAR T liso-cel (lisocabtagene maraleucel, note in precedenza con la sigla JCAR017) continuano a mostrare una promettente attività clinica e una tossicità gestibile in pazienti affetti da leucemia linfatica cronica o linfoma linfocitico a piccole cellule ad alto rischio, pesantemente pretrattati e tutti progrediti dopo un trattamento con l’inibitore di BTK ibrutinib

La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 1/2 TRANSCEND-CLL-004, presentati al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a Orlando.

I risultati preliminari erano stati presentati l’anno scorso, sempre al congresso ASH, e nel giugno scorso, al congresso dell’ASCO era stato riportato un aggiornamento. I dati presentati ora a Orlando ricalcano sostanzialmente quelli precedenti, dimostrando quindi che l’efficacia del trattamento si mantiene nel tempo.

Dopo un follow-up mediano di 11 mesi, 18 dei 22 pazienti valutabili per l’efficacia (l’82%) hanno mostrato una risposta, che nel 45,5% dei casi è stata una risposta completa o una risposta completa con recupero incompleto dell’emocromo come migliore risposta obiettiva.

Da notare che nel gruppo dei pazienti valutabili, ve n’erano 9 già trattati sia con ibrutinib sia con l’inibitore di BCL2 venetoclax, e in questo sottogruppo il tasso di risposta complessivo è risultato dell’89% (otto pazienti su 9), con un tasso di riposta completa del 67% (sei pazienti).

«Le risposte cliniche sono state rapide, sono migliorate nel tempo e sono apparse profonde e durature» ha affermato l’autrice principale dello studio, Tanya Siddiqi, dell’Ospedale City of Hope di Duarte, in California.

Tra i 20 pazienti nei quali si è potuta valutare la malattia minima residua (MRD), la non rilevabilità dell’MRD entro 30 giorni dall’infusione di liso-cel è stata raggiunta nel sangue nel 75% dei casi e nel midollo osseo nel 65%. Tra gli 8 pazienti trattati in precedenza sia con ibrutinib sia con venetoclax e per i quali era disponibile lo stato dell’MRD, l’87,5% ha raggiunto la non rilevabilità dell’MRD nel sangue e il 75% nel midollo osseo entro 30 giorni dal trattamento…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Leucemia linfatica cronica, le CAR T liso-cel mantengono le promesse nei pazienti altamente pretrattati. #ASH19”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/oncoemato/leucemia-linfatica-cronica-le-car-t-liso-cel-mantengono-le-promesse-nei-pazienti-altamente-pretrattati-ash19-30940