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Malattie rare – Anemia falciforme (AF), nello studio clinico di Fase 1/2 la terapia genica di bluebird bio produce livelli elevati di emoglobina anti falcemica

In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology (ASH) in corso a Orlando, bluebird bio ha annunciato oggi i risultati aggiornati relativi al Gruppo C dello studio clinico di Fase 1/2 HGB-206 relativo alla sua terapia genica con LentiGlobin nei pazienti affetti da anemia falciforme (AF)

“Il consistente numero di dati derivanti dagli studi clinici di LentiGlobin per la AF presentati al Congresso ASH, fa riferimento ai risultati del trattamento di 26 pazienti con un follow-up di oltre quattro anni di osservazione”, ha affermato David Davidson, Chief Medical Officier di bluebird bio. “Continuiamo a monitorare i pazienti del Gruppo C che producono livelli elevati di emoglobina anti-falcemica derivata dalla terapia genica, HbAT87Q, che rappresenta almeno il 40% di emoglobina totale nei pazienti a sei o più mesi di follow-up. I test esplorativi dimostrano che HbAT87Q è presente nella maggior parte dei globuli rossi dei pazienti trattati. La forte produzione di HbAT87Q è stata associata a una sostanziale riduzione di emoglobina falcemica, HbS, nonché a un miglioramento dei principali marcatori dell’emolisi. L’aspetto ancora più importante è che i pazienti del Gruppo C non hanno presentato episodi di ACS o di VOC gravi a seguito della somministrazione di LentiGlobin per il trattamento della AF”.

La AF è una malattia genetica grave, progressivamente invalidante causata da una mutazione del gene della β-globina che induce produzione di emoglobina falcifica anomala (HbS), che si associa alla presenza di globuli rossi (RBC) a forma di falce che risultano fragili, tanto da portare alla conseguente anemia emolitica cronica, vasculopatia e dolorose crisi vaso-occlusive (VOCs).

Per gli adulti e i bambini che soffrono di AF, tutto questo può tradursi in episodi imprevedibili di dolore dovuti a vaso-occlusione e altre complicanze acute, come la sindrome toracica acuta (ACS), ictus e infezioni, che possono portare alla morte prematura di questi pazienti.

Al 26 agosto 2019, 17 dei 49 pazienti con AF arruolati nello studio in corso di Fase 1/2 HGB-206 in aperto sono stati trattati con la terapia genica LentiGlobin, e il follow-up più lungo è giunto a 21 mesi.1 12 dei 17 pazienti trattati nel gruppo C avevano almeno sei mesi di follow-up al momento del cut-off dei dati.1 In questi pazienti, i livelli mediani di emoglobina anti-falcemica indotta dalla terapia genica, HbAT87Q, rappresentavano almeno il 40% dell’emoglobina totale1 e all’ultima visita, i livelli totali di emoglobina e di HbAT87Q risultavano compresi rispettivamente tra 9,3 e 15,2 g/dL e tra 2,7 e 9,0 g/dL. Nessun paziente ha avuto bisogno di trasfusioni di globuli rossi dopo il trattamento.

La persistenza di emoglobina derivata dalla terapia genica nei pazienti del gruppo C ha ridotto i livelli di emoglobina falcemica tanto da avvicinarsi ai livelli riscontrati nei pazienti omozigoti per l’anemia falciforme, il che indica che il trattamento con LentiGlobin migliora i marcatori biologici della malattia…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Anemia falciforme, la terapia genica di bluebird bio produce livelli elevati di emoglobina anti falcemica”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/oncoemato/anemia-falciforme-la-terapia-genica-di-bluebird-bio-produce-livelli-elevati-di-emoglobina-anti-falcemica-30921