Il Comitato I Malati Invisibili è presente e attivo nel territorio nazionale da aprile 2014.

(+39) 000 0000 000

info@imalatiinvisibili.it
Via Monte Suello 1/12a – 16129 Genova (IT)

Salva

Articoli recenti

CF 95173870106

info@imalatiinvisibili.it

Via Monte Suello 1/12A

16129 Genova (IT)

Malattie rare – Leucemia mieloide acuta recidivante con mutazione FLT3, approvazione europea per il gilteritinib

Approvazione europea per il farmaco ematologico gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria che presentano mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+). Sviluppato da Astellas, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Xospata. Si somministra una volta al giorno per via orale e in monoterapia

Circa il 25-30% dei pazienti con leucemia mieloide acuta presenta una mutazione nel gene FLT3 e queste mutazioni sono associate a una forma particolarmente aggressiva della malattia. Le duplicazioni tandem interne di FLT3 sono associate a tassi elevati di ricaduta, remissioni di breve durata e scarsi risultati di sopravvivenza.

Sviluppato da Astellas, gilteritinib è un inibitore di seconda generazione diretto contro il recettore FLT3 mutato sia come internal tandem duplication sia come mutazione puntiforme, recentemente registrato sia dalla Food and Drug administration e dall’ente regolatorio giapponese.

«Il farmaco è stato registrato alla luce delle recenti acquisizioni pubblicate sul New England Journal Medicine del 30 di ottobre che hanno dimostrato come la metà dei pazienti, circa il 47%, ottiene una risposta completa ematologica e di questi, un buon 27% lo ottiene anche quella molecolare» ha dichiarato ai microfoni di PharmaStar Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico dell’Istituto Tumori della Romagna – IRST IRCCS .

«Il farmaco –prosegue Martinelli- è stato pertanto nettamente superiore a qualsiasi trattamento di salvataggio nella leucemia mieloblastica acuta FLT3 positiva, sia rispetto alla chemioterapia sia con farmaci demetilanti. Quindi si propone come una importante prima linea nella malattia ricaduta refrattaria e conseguentemente anche come farmaco da utilizzare presto con nuove combinazioni e in particolare con il venetoclax in quanto i primi dati americani stanno dimostrando che l’efficacia sia ancora superiore a quella che è stata dimostrata nel lavoro pubblicato sul New England in monoterapia.»

Approvazione basata sui dati dello studio ADMIRAL
L’approvazione si è basata sui dati di ADMIRAL, uno studio randomizzato di fase 3 nel quale 138 pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria FLT3+ sono stati trattati con gilteritinib per via orale alla dose di 120 mg al giorno. In questo gruppo, dopo un follow-up mediano di 4,6 mesi, il 21% dei pazienti ha ottenuto una remissione completa o una remissione completa con recupero ematologico parziale.

Inoltre, dei 106 pazienti che necessitavano di trasfusioni di globuli rossi o piastrine al basale, il 31% non ha più avuto bisogno di trasfusioni per almeno 56 giorni. Analogamente, il 53,1% dei restanti 32 pazienti che al basale non necessitavano di trasfusioni di globuli rossi o piastrine ha mantenuto l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 56 giorni dopo il basale…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Leucemia mieloide acuta recidivante con mutazione FLT3, approvazione europea per il gilteritinib”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/nocat/leucemia-mieloide-acuta-recidivante-con-mutazione-flt3-approvazione-europea-per-il-gilteritinib-30628